За даними звіту Всесвітньої федерації гемофілії за 2016 р., у світі налічувалося майже 300 тис. хворих на гемофілію та тих, що мають інші порушення згортання крові. За останні 15 років кількість пацієнтів з різними формами коагулопатії збільшилася майже вдвічі. При цьому в останні роки рівень захворюваності в середньому зростає на 6% на рік. Постійне підвищення захворюваності на гемофілію у світі зумовлене як природними причинами і характером передачі захворювання, так і поліпшенням якості діагностики. Сьогодні існує можливість проводити генетичні тести, зокрема й жінкам, які можуть бути носіями гемофілії, здійснювати пренатальну діагностику, а також увесь спектр досліджень, які визначають тип захворювання крові, його ступінь, наявність антитіл до того чи іншого фактору згортання крові та інших параметрів, що впливають на призначення ефективного лікування.

Водночас, за даними проведеного в Україні дослідження, незважаючи на генетичний характер захворювання, діагноз «гемофілія» встановлюють у 80% випадків за фактом наявності ускладнень у пацієнта (гематоми, підвищена кровоточивість, хірургічне втручання тощо). Дані про кількість хворих на гемофілію в Україні за останні 4 роки, надані МОЗ, не дають можливості чітко простежити динаміку зростання чи зниження захворюваності.

Так, у 2014 р. кількість хворих на гемофілію в Україні зменшилася на майже 6% порівняно з 2013 р. (з 2210 до 2084 пацієнтів). У 2015 р. цей показник підвищився на 18% (2464 пацієнти), у 2016 р. скоротився на 2% (2435 пацієнтів), у 2017 р. зріс на 5,5% (2569 пацієнтів). При цьому за рівнем поширеності гемофілії (6,06 випадка захворювання на 100 тис. осіб) Україна значно відрізняється від інших країн Європи. За показником поширеності гемофілії наша країна відстає від Польщі в 2,2 раза, Франції — у 2,5 раза, Чехії — у 3 рази.

Представники ГО інвалідів «Всеукраїнське товариство гемофілії» наголошують, що об’єктивних чинників (медичних, генетичних тощо), які можуть пояснити таку істотну різницю в рівні поширеності захворювання, немає. Вони припускають, що ці дані стали наслідком відсутності централізованого обліку кількості пацієнтів з діагнозом «гемофілія», а також недостатньо ефективної діагностики захворювання.

Тож ГО інвалідів «Всеукраїнське товариство гемофілії» наголошує на тому, що в Україні необхідно вести централізований і постійно оновлюваний реєстр пацієнтів з гемофілією, на підставі даних якого можна буде розробити більш ефективну державну програму з діагностики та лікування гемофілії.

ЛІКУВАННЯ ГЕМОФІЛІЇ В УКРАЇНІ VS ІНШИХ КРАЇНАХ ЄВРОПИ

Гемофілія є рідкісним генетичним захворюванням, вартість її лікування досить висока. У країнах ЄС ці витрати бере на себе держава. У лікуванні гемофілії виділяють 2 напрями:

– профілактичне лікування — періодичне введення необхідної кількості фактору згортання крові 2–3 рази на тиждень, аби запобігти спонтанним і надмірним кровотечам;
– лікування «на вимогу» — введення фактору згортання крові за наявності ускладнень (травм, гематом) або в разі необхідності хірургічного втручання.

На сьогодні найбільш ефективним методом терапії гемофілії, який дозволяє зберегти пацієнту можливість вести нормальний спосіб життя, є профілактичне введення необхідної кількості фактора згортання крові впродовж усього життя пацієнта.

Згідно з даними звіту Всесвітньої федерації гемофілії за 2016 р. у більшості європейських країн частка дорослих пацієнтів з гемофілією, які отримують профілактичне лікування, коливається від 40% (Росія, Словаччина) до 70% (Угорщина). Частка забезпечення профілактичним лікуванням дітей значно вища — від 55% (Росія) до 100% (Угорщина).

Україна не надавала такі дані, однак за результатами соціологічного опитування пацієнтів з гемофілією в нашій країні отримувати профілактичне лікування захворювання мали можливість тільки 9% дорослих і 23% дітей. Переважна більшість пацієнтів (85%) зазначають, що впродовж останнього року вони не були забезпечені необхідною для ефективного лікування кількістю препаратів у рамках державної програми. Більше половини опитаних пацієнтів з гемофі­лією в Україні упродовж останнього року стикалися з відсутністю/нестачею препаратів згортання крові при зверненні до лікарні для продовження курсу лікування. У результаті майже половина пацієнтів (49%) зазначили, що їх самопочуття за останній рік погіршилося, йдеться у проведеному дослідженні.

Ця ситуація є наслідком недостатнього фінансування державної програми забезпечення хворих на гемофілію препаратами згортання крові. Централізована закупівля цих ліків здійснюється у рамках бюджетної програми «Забезпечення медичних заходів окремих державних програм та комплексних заходів програмного характеру» відповідно до напряму «Централізована закупівля медикаментів для лікування хворих на гемофілію». За даними МОЗ, у 2017 р. для цього було виділено в 2,3 раза більше коштів, ніж у попередні роки. Проте закупівлю необхідних для дорослих пацієнтів з гемофілією препаратів було профінансовано лише на 2,5–41% від існую­чої потреби (за різними групами препаратів). У середньому, за даними ГО інвалідів «Всеукраїнське товариство гемофілії», до 2017 р. рівень забезпечення VIII фактором згортання крові в Україні становив 0,8 одиниць на рік на душу населення. За нормативами Всесвітньої федерації гемофілії для забезпечення виживання пацієнтів з гемофілією необхідно підтримувати цей показник на рівні не нижче 1 одиниці, а щоб дати можливість вести нормальний спосіб життя, необхідно 3–4 одиниці на рік на душу населення.

Серед основних недоліків лікування гемофілії в Україні пацієнти вказують на недостатню кількість препаратів — 61%, їх низьку якість — 21%, високий ризик інфікування гепатитом С і ВІЛ при застосуванні препаратів — 19%.

За словами лікарів-гематологів, які взяли участь в опитуванні в рамках проведеного дослідження, забезпечення пацієнтів з гемофілією необхідною кількістю препаратів дозволяє зберегти їм можливість вести повноцінний спосіб життя, уникнути ускладнень та інвалідизації.

У країнах ЄС пацієнти з діагнозом «гемофілія» не мають статусу інваліда, оскільки їх стан дозволяє їм жити і працювати на рівні зі здоровими людьми. В Україні відсутня офіційна статистика, скільки осіб стали інвалідами через розвиток цього захворювання. Але, за даними соціо­логічного опитування пацієнтів, 99% українців з діагнозом «гемофілія» віком старше 18 років мають інвалідність. Діти з цим захворюванням зазвичай отримують статус інваліда дитинства і при досягненні 18-річного віку проходять медико-санітарну експертну комісію для отримання «дорослої» групи інвалідності. З часом через неможливість проходити повноцінний курс лікування стан пацієнтів з гемофілією в Україні погіршується.

За даними дослідження, за мінімальними оцінками, потенційні втрати держави через недостатньо ефективне лікування гемофілії становлять понад 70 млн грн. на рік: бюджетні витрати на виплати пенсій та допомог по інвалідності дорослим і дітям, а також недоотримані податкові відрахування через інвалідизацію і втрату працездатності пацієнтів.

Для зниження ризику інвалідизації пацієнтів з гемофілією слід забезпечувати їх необхідною кількістю препаратів незалежно від віку. В іншому разі ефект від збільшення кількості дітей, що проходять профілактичне лікування, буде знівельовано після досягнення ними 18-річного віку.

У рамках круглого столу Євген Авер’янов, кандидат медичних наук, старший науковий співробітник відділення хірургічної гематології та гемостазіології ДУ «Інститут гематології та трансфузіології НАМНУ», директор Міського науково-практичного центру діагностики та лікування хворих з патологією гемостазу, та Валентина Гінзбург, директор Департаменту охорони здоров’я Київської міської державної адміністрації, поділилися досвідом у вирішенні проблеми доступності лікування для пацієнтів з гемофілією у м. Київ, адже в столиці за останні роки вдалося значно покращити ситуацію з лікуванням таких пацієнтів за рахунок їх підтримки з боку місцевої влади.

Є. Авер’янов представив 10 основних європейських принципів організації надання медичної допомоги хворим на гемофілію та розповів, наскільки вдається дотримуватися їх в Києві та Україні в цілому. Зокрема, до цих принципів відносять:

– наявність центральної організації з питань гемофілії за підтримки місцевих/регіональних осередків;
– національний реєстр хворих на гемофілію;
– центр з лікування гемофілії;
– комплексний підхід до лікування хворих на гемофілію;
– використання ефективних та безпечних концентратів факторів згортання крові та оптимальних схем лікування;
– видачу препаратів для амбулаторного лікування;
– забезпечення профілактичного лікування;
– у разі необхідності — невідкладну/екстрену медичну допомогу;
– адекватну медичну допомогу хворим з інгібіторною формою гемофілії, коли основний метод лікування геморагічних епізодів частково або повністю неефективний;
– навчання та участь у дослідницьких проектах.

Є. Авер’янов зауважив, що ці принципи є ключовими для забезпечення медичної допомоги хворим на гемофілію. Стосовно їх дотримання спікер розповів, що в нашій країні відсутній національний реєстр хворих на гемофілію, проте в Києві є база даних, де врахована кількість таких пацієнтів, що проживають у столиці. У цій базі хворих поділено залежно від тяжкості їх стану здоров’я. Наявність цих даних дозволяє чітко визначати необхідну кількість препаратів для забезпечення лікування пацієнтів. У Києві лікування хворих на гемофілію забезпечується «на вимогу», і пацієнти на 100% забезпечені лікуванням у екстрених випадках. На даний час в Україні офіційно зареєстрований тільки один спеціалізований центр для хворих на гемофілію, і розташований він у Києві.

Висококваліфікована медична допомога таким хворим також надається у Львові, навіть за відсутності там спеціалізованого центру.

Спікер підкреслив важливість перегляду схем лікування пацієнтів з гемофілією задля можливості введення в них більш сучасних ліків, особ­ливо це стосується пацієнтів, що мають резистентність до основного методу лікування. На жаль, у минулому пацієнти лікувалися застарілими методами, що призвело до інфікування багатьох хворих з гемофілією вірусними гепатитами, і це питання теж треба вирішувати, переконаний Є. Авер’янов.

В. Гінзбург додала, що в Києві наразі зареєстровано 336 пацієнтів з гемофілією, з них 72 дитини. У 2016 р. м. Київ не отримало препаратів для лікування гемофілії у дорослих за рахунок державного бюджету, тому з місцевого бюджету було виділено 132 млн грн. для забезпечення лікуванням як дорослих хворих на гемофілію, так і дітей. У 2017 р. на це було виділено близько 90 млн грн. з урахуванням того, що фінансування державних закупівель препаратів для лікування гемофілії зросло більше ніж в 2 рази. Виділені кошти дозволяють забезпечувати дорослих пацієнтів лікуванням «на вимогу», дитячого віку — профілактичним лікуванням та лікуванням «на вимогу». За підсумками 2017 р., у Києві 60% дітей з гемофілією, які отримували профілактичне лікування, не зверталися за медичною допомогою, що є підтвердженням важливості профілактичного лікування таких пацієнтів. Загалом у столиці рівень забезпечення VIII фактором згортання крові становить 3 одиниці на рік на душу населення (для порівняння по всій краї­ні цей показник становить 0,8 згідно з даними дослідження).

Деклан Нун, представник міжнародної організації «Європейський консорціум з лікування гемофілії», заявив, що з досвіду європейських країн найбільш ефективним механізмом вирішення проблем пацієнтів з гемофілією є відповідальна позиція держави: «Роль громадських організацій та лікарів, звичайно, не можна недооцінювати. Однак комплексне вирішення проблеми можливе, перш за все, при централізованому і відповідальному підході з боку держави». Він також додав, що на національному рівні довгострокове планування закупівель ліків для пацієнтів з гемофілією дозволяє забезпечувати хворих безперервним лікуванням та при цьому економити кошти завдяки довгостроковим угодам. Наявність спеціалізованих центрів надання медичної допомоги таким хворим дозволяє забезпечувати комплексний підхід у їх лікуванні.

Готовність поліпшувати ситуацію із забезпеченням хворих на гемофілію життєво необхідним лікуванням з боку бізнесу прокоментував Деян Нешич, генеральний директор компанії «Рош Україна»: «Механізми, що дозволяють надавати знижку на інноваційні препарати в розмірі 50% і навіть 70%, існують. Вони вже давно відпрацьовані в інших країнах. Для того щоб вони реалізовувалися в Україні, необхідно налагодити конструктивний діалог між виробниками і державою і усунути деякі бюрократичні бар’єри. Ми готові обговорювати це на всіх рівнях».

Спікер запевнив, що компанія «Рош Україна» готова інвестувати в підвищення кваліфікації українських лікарів, медичну інфраструктуру, а також вести перемовини з МОЗ та регіональними органами влади щодо підвищення доступності препаратів для лікування гемофілії за рахунок зниження їх вартості в рамках регіональних або централізованих закупівель. Наразі компанія реєструє в Україні препарат для лікування пацієнтів з інгібіторною формою гемофілії. Д. Нешич сподівається, що завершити процес реєстрації вдасться вже у червні цього року.

За підсумками роботи круглого столу було прийнято резолюцію, яка визначає основні завдання щодо вирішення проблеми гемофілії в Україні із залученням МОЗ та інших державних органів, лікарів та пацієнтів, виробників інноваційних препаратів, міжнародних і громадських організацій.

Світлана Шелепко, apteka.ua