Гемофилия А является наследственным генетическим заболеванием, вызванным дефицитом белка фактора свертывания крови VIII, которое выявляют преимущественно у мужчин. Пациентов с гемофилией А обычно лечат препаратами фактора свертывания крови VIII, которые восполняют его дефицит и помогают контролировать и предотвращать кровотечения. Однако организм может вырабатывать ингибиторы (антитела), направленные против фактора VIII, снижающие эффективность лечения и ухудшающие контроль кровотечений. Выработка ингибиторов считается самым серьезным осложнением, связанным с лечением гемофилии А, поскольку она затрудняет управление заболеванием. Подбор современных альтернатив в лечении пациентов с гемофилией А, у которых развилась выработка ингибиторов, затруднителен и может быть неэффективен, особенно у детей. Поэтому существует неудовлетворенная медицинская потребность в более удобных и эффективных вариантах лечения таких пациентов.

Hemlibra (эмицизумаб) — первый препарат на основе моноклональных антител, который рекомендуется применять у пациентов с гемофилией A и ингибиторами, направленными против фактора VIII. Он работает, имитируя функцию фактора свертывания крови VIII. Лечение проводится еженедельно посредством подкожной инъекции.

Безопасность и эффективность лекарственного средства оценивали в 2 клинических исследованиях III фазы с участием 109 пациентов в возрасте 12 лет и старше (первое исследование), а также детей в возрасте до 12 лет (второе исследование). В целом профилактическое применение эмицизумаба у пациентов с гемофилией А и ингибиторами, направленными против фактора свертывания крови VIII, уменьшило количество кровотечений, при которых требовалось лечение коагуляционными факторами, примерно на 80–90% по сравнению с теми, кто не получал профилактического лечения.

Наиболее частыми побочными эффектами были реакции в месте инъекции, головная боль, тромботическая микроангиопатия (повреждение мелких кровеносных сосудов органов, например почки), лихорадка, диарея, боль в суставах и мышцах.