Міністерство охорони здоров’я, праці та соціального забезпечення Японії розширило схвалення Hemlibra (емицизумаб), включивши в нього рутинну профілактику для запобігання або зниження частоти кровотеч у людей з набутою гемофілією А.
Його рішення прийнято через сім місяців після того, як виробник Hemlibra, Chugai Pharmaceutical, подав заявку на розширене використання . Раніше Hemlibra була схвалена в Японії для лікування вродженої гемофілії А , яка спричинена генетичними мутаціями.
«Ми дуже раді запропонувати Hemlibra як засіб для лікування набутої гемофілії А після вродженої гемофілії А», – сказав Осаму Окуда, президент і генеральний директор Chugai, у прес-релізі .
«Сьогоднішнє схвалення дає змогу пацієнтам ефективно контролювати кровотечу на більш ранній стадії після встановлення діагнозу. Ми віримо, що це забезпечить гнучкість у стратегії лікування набутої гемофілії А і може призвести до кращого лікування відповідно до стану кожного пацієнта», – додав Окуда.
Гемофілія А викликається недостатньою активністю згортаючого білка, який називається фактором VIII (FVIII), найчастіше через мутацію в гені, що забезпечує інструкції для створення цього білка. У той час як мутації є відповідальними за вроджену гемофілію А, набута форма захворювання спричинена тим, що імунна система помилково атакує та знищує FVIII.
Hemlibra — це біспецифічне антитіло, призначене для одночасного зв’язування з двома мішенями, фактором IX і фактором X, з якими зазвичай зв’язується FVIII, щоб ініціювати згортання крові. Зв’язуючи ці білки, Hemlibra може функціонально замінити відсутній FVIII у пацієнтів.
Препарат, який вводять у вигляді щотижневої підшкірної (підшкірної) ін’єкції, широко схвалений як профілактичний засіб для лікування вродженої гемофілії А.
«Hemlibra була створена шляхом застосування власної технології біспецифічних антитіл Chugai», — сказав Окуда. «Місія Chugai – присвятити себе доданню вартості для пацієнтів за допомогою інноваційних ліків. Ми продовжимо працювати з усіма нашими зусиллями, щоб реалізувати інновації для пацієнтів, які чекають нових методів лікування».
Схвалення лікування набутої гемофілії А в Японії було підтверджено даними дослідження фази 3 під назвою AGEHA ( JapicCTI-205151 ), в якому тестували Hemlibra у дорослих у цій країні з цим захворюванням.
За словами Чугая, первинні аналізи дослідження будуть представлені наступного місяця на 30-му Міжнародному товаристві з тромбозу та гемостазу, що відбудеться в Лондоні та онлайн.
Джерело: https://hemophilianewstoday.com/…/hemlibra-approved…/…
