Фармацевтична компанія Pfizer розробила новий препарат марстацимаб, який може стати важливим проривом у лікуванні гемофілії типів A та B. Цей препарат є унікальним, оскільки його можна вводити субкатанно (під шкіру) раз на тиждень, що значно спрощує процедуру лікування.

В даний час марстацимаб перебуває на стадії розгляду для затвердження як в США, так і в Європі. FDA (Адміністрація з контролю за продуктами та лікарськими препаратами США) планує прийняти рішення щодо нього наприкінці 2024 року, а Європейська комісія – на початку 2025 року.

Марстацимаб є антитілом, що пригнічує активність інгібітора шляху тканинного фактора, білка, який зазвичай допомагає запобігти згортанню крові. Він показав обнадійливі результати у профілактиці та зменшенні кровотеч у пацієнтів з гемофілією A та B, незалежно від наявності інгібіторів.

Дані для заявок на затвердження марстацимабу основані переважно на результатах клінічних випробувань фази 3 з пацієнтами без цих антитіл. Учасники дослідження отримували препарат протягом року, що привело до значного зниження рівня кровотеч.

Також було встановлено, що марстацимаб ефективний і для пацієнтів з гемофілією A, і для тих, хто страждає від гемофілії B, і в різних вікових групах. Після року лікування учасники мали можливість взяти участь у додатковому дослідженні, де вони продовжували отримувати експериментальний препарат до семи років. Попередні дані показують, що ефективність марстацимабу зберігається і при довшому лікуванні.

Марстацимаб, як правило, добре переноситься пацієнтами, з мінімальними побічними ефектами. Якщо він буде затверджений, цей препарат може стати значним поліпшенням у лікуванні гемофілії, забезпечуючи зручний та ефективний спосіб контролю за станом пацієнтів.