Генна терапія Hemgenix (etranacogene dezaparvovec) від CSL Behring для дорослих з гемофілією B отримала схвалення в Канаді. Це перша така терапія для пацієнтів, що залежать від профілактичної терапії для контролю кровотеч. Вона вже доступна в США та умовно в Великобританії та ЄС. Hemgenix допомагає знизити кровотечі, забезпечуючи стабільні рівні фактора IX (FIX), необхідного для згортання крові, через вірусний носій AAV5.

Основа схвалення — результати тривалого дослідження HOPE-B, де Hemgenix знизив частоту кровотеч і дозволив більшості учасників припинити замісну терапію. Побічні ефекти включають підвищення рівня печінкових ферментів та головний біль, але серйозних не зафіксовано. Пацієнти повинні пройти скринінг на інгібітори FIX та антитіла AAV5 перед лікуванням. Спостереження за учасниками триватиме до березня 2025 року.
Джерело: https://hemophilianewstoday.com/news/health-canada-approves-hemgenix-gene-therapy-hemophilia-b/