Перехід на Гемлібру (еміцізумаб) був безпечним і ефективним для дітей з гемофілією А , включно з тими, хто раніше отримував мінімальне лікування або взагалі не отримував лікування, повідомляє реальне дослідження.
Дослідники відзначили, що дослідження, в яких бере участь більша кількість пацієнтів, все ще виправдані для підтвердження «прийняття рішення про лікування [раніше нелікованих пацієнтів/мінімально лікованих пацієнтів]».
Дослідження « Еміцизумаб у дітей: епізоди кровотечі та результати до та після переходу на еміцізумаб » було опубліковано в BMC Pediatrics .
Hemlibra, що продається компанією Genentech , — це терапія на основі антитіл, призначена для імітації активності фактора VIII (FVIII), білка згортання крові, який несправний у людей з гемофілією А.
Лікування, що проводиться шляхом підшкірної (підшкірної) ін’єкції, схвалено для пацієнтів з гемофілією А з або без інгібіторів FVIII — нейтралізуючих антитіл, які можуть зробити стандартну замісну терапію неефективною.
Декілька клінічних випробувань за участю дорослих і дітей свідчать про те, що Гемлібра помітно знижує річну частоту кровотеч (РКР) і має хороший профіль безпеки. Однак існує недостатня кількість реальних досліджень щодо цього у дітей з гемофілією А, особливо у тих, хто раніше не лікувався або отримував мінімальне лікування.
Наслідки дітей з гемофілією А
Вчені з Університету Фрайбурга, Німеччина, вивчали результати 13 дітей з гемофілією А до та після лікування препаратом Гемлібра.
Усі діти, крім однієї, мали важку форму гемофілії А. Середній вік учасників становив 5,3 роки (діапазон: 0,26–17,5) на момент початку лікування.
Двоє дітей раніше не отримували лікування, а одна отримувала мінімальне лікування (менше п’яти днів впливу FVIII). Решта пацієнтів отримували профілактичне або профілактичне лікування заміщенням FVIII перед початком лікування препаратом Гемлібра. Троє пацієнтів з інгібіторами перенесли невелику операцію.
Дітям спочатку давали чотири тижневі дози препарату Гемлібра по 3 мг/кг, а потім підтримувальну дозу 1,5 мг/кг один раз на тиждень. Рівні лікування оцінювали після трьох доз 3 мг/кг і під час кожного наступного прийому з підтримуючою дозою. Середній час спостереження на Hemlibra становив майже 24 місяці (два роки).
Пацієнти без інгібіторів, які мали кровотечі під час лікування препаратом Гемлібра, залишалися на заміщенні FVIII. Людям з інгібіторами, які перенесли хірургічне втручання, було рекомендовано використовувати Hemlibra разом із рекомбінантним (техногенним) фактором сім a (rFVIIa) до та після процедури.
Дослідження оцінювало ABR, включаючи загальне ABR, спонтанне ABR, травматичне ABR та суглобове ABR, до та після переходу на Hemlibra.
Інгібітори FVIII також часто вимірювали під час лікування. Активований частковий тромбопластиновий час (aPTT) — стандартний коагуляційний тест, який вимірює час, необхідний для згортання крові — також оцінювали до та після переходу на Hemlibra. Значення aPTT, довші за норму, свідчать про порушення згортання крові, однак визначення нормального діапазону часу може відрізнятися залежно від обстеження та медичного закладу.
Інші параметри, які оцінювали в дослідженні, включали тривалість лікування до і після Hemlibra, причини переходу на Hemlibra, наявність інших захворювань, побічних ефектів і лікування під час операції.
Результати показали значне зниження середнього загального ABR, яке впало з 0,25 до 0, після переходу на Hemlibra. Також спостерігалося достовірне зниження спонтанної, травматичної та суглобової АБР. Крім того, не спостерігалося жодних епізодів кровотечі або випадків розвитку інгібіторів у дітей, які раніше не отримували лікування, або мали мінімальне лікування.
Аналіз безпеки не виявив серйозних побічних ефектів. Місцева реакція в місці ін’єкції виникла у двох пацієнтів, але переривати лікування не було необхідності.
У пацієнтів, які перенесли операцію, під час і після процедури не було кровотечі.
«Ми показуємо, що невеликі хірургічні втручання у пацієнтів, які отримують профілактичне лікування [Hemlibra], є безпечними і що кровотечі чи тромбозу [тромбів] не було, навіть якщо було введено кілька доз rFVIIa. Тим не менш, стратегії лікування у випадку великої травми або іншої серйозної операції все ще повинні бути досліджені в подальших дослідженнях», – пишуть дослідники.
Після трьох доз 3 мг/кг середній рівень Hemlibra становив 43,2 мікрограма на мілілітр (мкг)/мл, а під час першого спостереження з 1,5 мг/кг середній рівень підвищився до 51,9 мкг/мл.
За словами авторів, «це йшло разом із уже добре задокументованим ефектом скорочення аЧТЧ». Фактично, у цьому дослідженні аЧТЧ зменшувався — із середнього значення 110 секунд до 27 секунд — зі збільшенням рівня Hemlibra.
Незважаючи на те, що дослідження показало, що пацієнтів лікували безпечно та ефективно за допомогою Hemlibra, дослідники відзначили, що ще багато чого належить дослідити.
«У майбутньому в цій когорті можуть бути пацієнти, які отримуватимуть інший режим дозування (наприклад, раз на чотири тижні), і подальші дослідження з іншими режимами дозування можуть запропонувати нове розуміння», — написали вони.
Джерело: https://hemophilianewstoday.com/…/hemlibra-safe…/
