Сьогодні компанії Sobi® та Sanofi оголосили, що фаза 3 південних випробувань XTEND-Kids, що оцінювала безпеку, ефективність та фармакокінетику ефанесоктокогу альфа як профілактики одноразового застосування у пацієнтів попередньо лікувалися віком до 12 років зі суворою гемофілією А, відповіла своєму головному критерію. У 74 дітей, які брали участь у дослідженні, не спостерігали інгібіторів фактору VIII, з яких 65 мали принаймні 50 днів експозиції. Ефанесоктоког альфа забезпечив високі стійкі рівні фактору VIII протягом тижневого інтервалу дозування з медіанним річним кровотечним коефіцієнтом (ABR) 0,00 (міжквартильний діапазон: 0,00-1,02) та оцінкованим середнім ABR (інтервал довіри 95%) 0,89 (0,56-1,42).

Гемофілія А є рідкісним генетичним порушенням, при якому здатність крові згортатися у людини порушується через відсутність фактору VIII. Гемофілія А виникає приблизно у одного з 5 000 новонароджених хлопчиків щороку, і рідше у жінок. У людей з гемофілією можуть виникати кровотечні епізоди, які можуть викликати біль, необоротне пошкодження суглобів та життєзагрожуючі кровотечі.

Незважаючи на досягнення в лікуванні, зроблені в останні роки, існує велика потреба в поліпшенні стандартів лікування. Ефанесоктоког альфа є новим класом замінно