Згідно з невеликим одноцентровим дослідженням в Індії, мінеральна щільність кісток — кількість мінералів у кістковій тканині — помітно нижча у дітей з помірною та важкою гемофілією , ніж у їхніх здорових однолітків, внаслідок повторних кровотеч, які пошкоджують їхні суглоби.
Також було виявлено, що профілактичне або профілактичне лікування значно зменшує гемартроз — кровотечу в суглобах — порівняно з терапією на вимогу та затримує прогресування втрати мінеральних речовин кісткової тканини у цих пацієнтів.
Дослідження « Оцінка мінеральної щільності кісткової тканини (МПК) та вплив типу факторної замісної терапії на МЩКТ у дітей з гемофілією: одноцентрове обсерваційне дослідження » було опубліковано в журналі Pediatric Hematology and Oncology .
У людей з гемофілією рецидивуючий гемартроз може призвести до артропатії, форми захворювання суглобів, яке може призвести до інвалідності. Гемофільну артропатію пов’язують із низькою мінеральною щільністю кісток (МПКТ), параметром, який часто використовується як індикатор ризику переломів та остеопорозу, захворювання, яке призводить до того, що кістки стають слабкими та крихкими.
Діти з гемофілією частіше мають низьку МЩКТ, переломи кісток і розвивають остеопороз. Основними факторами, які сприяють зниженню МЩКТ при гемофілії, є тривала іммобілізація для лікування суглобових кровотеч, відсутність вправ із навантаженням та обмежена фізична активність.
Дослідники відзначили, що існує відносно мало опублікованих даних про МЩКТ для хворих на гемофілію, які живуть в Індії, і як використання факторної замісної терапії — профілактика проти вимоги — впливає на МЩКТ у дітей з гемофілією, в основному невідомо.
Вчені з Всеіндійського інституту медичних наук у Нью-Делі порівняли МЩКТ тамтешніх дітей з помірною або важкою гемофілією А або В на початку дослідження (базова міра) з показником, зафіксованим через шість місяців під час наступного візиту.
У них було включено 39 пацієнтів — 35 дітей (89,7%) з гемофілією А і чотири (10,3%) з гемофілією В — і для порівняння 40 здорових дітей відповідного віку в якості контрольної групи.
Шість пацієнтів (15,4%) мали помірну гемофілію, яка визначається як від 1% до 5% (0,01–0,05 міжнародних одиниць на мілілітр або МО/мл) активності фактора згортання крові в їх крові, а 33 (84,6%) мали тяжке захворювання. , відзначається активністю фактора менше 1% (0,01 МО/мл).
На початку дослідження 11 дітей, які не отримували жодного виду терапії, розпочали вторинну профілактику. Слід зазначити, що вторинна профілактика полягає в тому, що фактор регулярно вводять після того, як у пацієнта було кілька кровотеч в одному суглобі, тоді як первинну профілактику починають у ранньому віці, щоб запобігти кровотечі.
З інших 28 дітей (71,8%), усі, хто отримував замісну терапію факторами на початку, 19 (48,7%) проходили первинну або вторинну профілактику, а дев’ять (23,1%) використовували терапію на вимогу.
МЩКТ виміряли за допомогою подвійної рентгенівської абсорбціометрії — типу рентгенівського сканування, яке можна використовувати для визначення щільності кістки — і вимірювання виражали як Z-показники. Дослідники класифікували МЩКТ як нормальну, коли Z-показники були вищими за -2, і низькими, коли вони були -2 або менше.
Значно більшу поширеність низької МЩКТ в поперековому відділі хребта було виявлено серед пацієнтів, ніж у здорових дітей (41% проти 15%). Подібні відмінності в щільності також спостерігалися на всьому стегні (38,5% проти 15%) і на всьому тілі (30,8% проти 10%).
Кожному суглобу було присвоєно оцінку діапазону руху (ROM), яка вимірює відстань і напрямок, які суглоб може розтягнути. Сума балів для кожного суглоба коливалася від нуля (нормальні суглоби) до 36.
Вищі Z-показники МПК, що означають кращу мінеральну щільність кістки, були пов’язані з меншою кількістю епізодів кровотечі в суглобах, меншою кількістю цільових суглобів і нижчим загальним показником ROM суглоба. Цільовими є суглоби, у яких щонайменше три спонтанні кровотечі протягом шести місяців.
Подальший аналіз показав, що на початковому етапі профілактична група мала значно вищі Z-показники МПК в поперековому відділі хребта, стегнах та всьому тілі, ніж діти в групах без терапії та лікування на вимогу.
Z-показники МПК підвищилися після шести місяців профілактики, але не при застосуванні режиму на вимогу. Профілактичне лікування також знижувало кількість суглобових кровотеч, частку дітей із цільовими суглобами, кількість суглобів-мішеней та загальну оцінку ROM суглобів.
«Наше дослідження вказує на те, що діти з помірною та важкою гемофілією в Індії більш схильні до розвитку низької МЩК у порівнянні зі звичайними дітьми того ж віку, що пов’язано з періодичними цільовими кровотечами в суглобах, що призводять до прогресування артропатії та, як наслідок, іммобілізації», – пишуть вчені.
«Інвалідність суглобів через гемофільну артропатію, — додали вони, — здається, є найважливішим фактором, що провокує низьку МЩКТ, оскільки внаслідок цього порушення фізичної активності та тривала іммобілізація посилюють остеопенічні [ослаблення кісток] зміни» у пацієнтів.
Результати їхнього дослідження також показують, що «профілактика краща, ніж терапія на вимогу, оскільки вона помітно зменшує епізоди кровотечі в суглобах і запобігає виникненню або зменшує тяжкість гемофільної артропатії, тим самим уповільнюючи прогресування втрати мінералів кісткової тканини», — пишуть дослідники.
Оскільки попередні дослідження не повідомляли про відсутність відмінностей у МЩКТ між людьми, які отримують профілактику та терапію на вимогу, необхідні додаткові дослідження з більшою кількістю пацієнтів та тривалішим спостереженням, щоб підтвердити ці результати, зазначила команда.https://hemophilianewstoday.com/…/prophylaxis-prevents…/
