У разі схвалення для лікування гемофілії А одноразова генна терапія Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) забезпечить значну економію коштів на одного пацієнта порівняно з іншими профілактичними методами лікування, зокрема Hemlibra.
Про це йдеться в проекті звіту про докази, опублікованому органом з питань ціноутворення Інститутом клінічного та економічного огляду (ICER). Незалежна некомерційна організація ICER оцінює дані про ефективність та економічну цінність терапевтичних та інших медичних пристроїв.
«BioMarin раді, що ICER визнає потенційно трансформаційний вплив Roctavian як, можливо, першого методу генної терапії для важкої форми гемофілії А, і потенціал, який не тільки принесе значну користь пацієнтам, але й потенційно довгостроково заощадить на охороні здоров’я», — Джефф Аджер, виконавчий заступник Президент і головний комерційний директор BioMarin Pharmaceutical , розробника Roctavian, йдеться в прес-релізі .
Проект звіту про докази , відкритий для громадських коментарів, буде оцінено одним із трьох незалежних комітетів з оцінки ICER, перш ніж буде видано остаточну версію. Остаточний звіт очікується ближче до кінця року.
BioMarin заявила, що все ще збирається повторно подати до кінця місяця заявку на схвалення Roctavian у США. Зазвичай після повторної подачі схвалення слідує шість місяців перевірки, але компанія передбачає, що регулятори можуть вимагати додаткових трьох місяців на основі великий обсяг даних, що надсилаються.
Початковий запит на схвалення BioMarin до Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) у 2019 році був відкладений агентством наступного року. Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів (FDA) повідомило про потребу в отриманні ще двох років даних спостереження за пацієнтами з фази 3 дослідження GENEr8-1 (NCT03370913) , які були використані для підтримки заявки компанії.
Очікується економія коштів за допомогою генної терапії
У проекті звіту про докази ICER розрахував вартість лікування гемофілії А протягом життя на одного пацієнта за допомогою одноразової дози Роктавіана порівняно зі схваленою терапією Гемлібра (еміцізумаб). Гемлібра є профілактичним або профілактичним засобом для запобігання або зменшення кровотечі в рубці А.
Роктавіан — призначений для відновлення виробництва фактора VIII (FVIII), білка згортання крові, який є дефектним або відсутнім при гемофілії А — вводиться шляхом одноразової інфузії в кровотік. Гемлібра, що вводиться у вигляді підшкірної (підшкірної) ін’єкції, є препаратом на основі антитіл, який імітує дію фактора VIII, але потребує 1–4 постійних доз щомісяця для запобігання кровотечі.
Модель загальної розрахункової вартості включала побічні ефекти, пов’язані з терапією та лікуванням, а також вартість ліків для епізодів кровотечі, хірургічне втручання, пов’язане з цим захворювання суглобів (артропатія) та інші витрати, не пов’язані з лікуванням.
ICER оцінив вартість профілактичного лікування Hemlibra у 640 000 доларів США на рік у порівнянні з одноразовою ціною Roctavian у 2,5 мільйона доларів США. Передбачається, що ефект Роктавіана триватиме 12 років, перш ніж пацієнти потенційно повернуться до профілактики.
Грунтуючись на цих припущеннях, ICER підрахував, що використання Roctavian замість Hemlibra заощадить понад 4 мільйони доларів на пацієнта протягом життя. Генна терапія також була пов’язана з дещо меншою кількістю кровотеч і вищою кількістю років життя з поправкою на якість (QALY) — показником тягаря захворювання, включаючи як якість, так і кількість прожитого життя; один QALY відповідає одному року ідеального здоров’я.
Примітно, що модель ICER включала гарантійний пакт на основі результатів, угоду між BioMarin і платником страхування, за якою компанія повертає платнику кошти або знижку на основі ефективності терапії в реальному світі. Це дозволить ефективно розподіляти ризики протягом чотирьох років і буде готове до впровадження з платниками після запуску Roctavian.
Роктавіан нещодавно отримав умовне схвалення в Європі для лікування певних пацієнтів із важкою формою гемофілії А. Відповідними є пацієнти, які не мають інгібіторів стандартної замісної терапії або виявляються рівні антитіл проти вірусного вектора терапії.
BioMarin очікує, що Роктавіан стане доступним для пацієнтів у ЄС до кінця року.
Доповідь ICER також містила порівняльний аналіз із застосуванням експериментальної генної терапії EtranaDez (etranacogene dezaparvovec), призначеної для лікування гемофілії B , яка характеризується відсутністю фактора IX (FIX). Цей аналіз порівнював замісну терапію EtranaDez і FIX.
У цьому випадку очікувалося, що генна терапія заощадить понад 7 мільйонів доларів протягом життя пацієнта порівняно з профілактикою FIX із вищим QALY.
«Генна терапія має значну економію коштів, пов’язану з дуже великими витратами протягом усього життя, пов’язаними як з лікуванням, так і з порівняльними препаратами в обох моделях», — написали дослідники ICER у проекті звіту про докази. «Крім того, генна терапія пов’язана з вищими QALY і меншими кровотечами».
У звіті ICER зазначено, що «існували обмежені дані про ефективність генної терапії та обмежені механізми проекції кровотечі з часом». Тим не менш, згідно з BioMarin, у звіті було виявлено, що Роктавіан забезпечить «значну економію коштів і прогнозований приріст у скоригованих роках життя».
Джерело: https://hemophilianewstoday.com/…/hem-a-gene-therapy…/
