Гемофілія – це захворювання крові, яке характеризується нестачею специфічних факторів згортання крові, що сприяють утворенню тромбів та зупинці кровотечі. Історично основним методом лікування гемофілії є замісна терапія факторами згортання крові, яка забезпечує ці фактори згортання крові пацієнтам з гемофілією, у яких їх бракує. Інші схвалені методи лікування включають шунтуючий препарат, генну терапію та нефакторну замісну терапію.

Замісна терапія факторів
Історично склалося так, що замісна терапія факторів згортання крові була золотим стандартом лікування гемофілії. Зазвичай вона передбачає введення пацієнту відсутнього фактора згортання крові. Фактори згортання крові, що вводяться, можуть бути отримані з плазми (з крові здорових донорів) або створені в лабораторії (рекомбінантні). Рекомбінантну терапію можна додатково поділити на стандартну або терапію з подовженим періодом напіввиведення, залежно від часу, протягом якого вони залишаються в кровообігу в організмі.

Замісна терапія може використовуватися профілактично для запобігання або зменшення частоти кровотеч, або за потреби для лікування активних кровотеч. Усі ці методи лікування вводяться внутрішньовенно або безпосередньо в кров.

Адвате
Адват (октоког альфа) – це рекомбінантний концентрат фактора VIII, який використовується для профілактики та контролю кровотеч у дітей та дорослих з гемофілією А.

Адиновейт
Адиноват (руріоктоког альфа пегол) – це рекомбінантний концентрат фактора VIII, схвалений для профілактики та лікування кровотеч, зокрема тих, що виникають під час хірургічного втручання, у дітей та дорослих з гемофілією А.

Афстила
Афстила (лоноктоког альфа) – це рекомбінантний концентрат фактора VIII, який використовується для профілактики та лікування кровотеч, зокрема тих, що виникають під час хірургічного втручання, у дітей та дорослих з гемофілією А.

Альфанат
Альфанат (комплекс людського антигемофільного фактора/фактора фон Віллебранда) – це замісна терапія факторів, отриманих з плазми, для запобігання та контролю кровотеч, зокрема тих, що виникають під час хірургічного втручання, у дітей та дорослих з гемофілією А.

AlphaNine SD
AlphaNine SD (фактор згортання крові людини IX) – це високоочищений концентрат фактора згортання крові IX, отриманий з плазми, який схвалено для запобігання та контролю кровотеч у людей з гемофілією B.

Алпролікс
Алпролікс (ефтренонаког альфа) – це рекомбінантний концентрат фактора IX, який використовується для профілактики та лікування кровотеч, зокрема тих, що виникають під час хірургічного втручання, у дорослих та дітей з гемофілією B.

Алтувійо
Алтувіїо (ефанесоктоког альфа) – це рекомбінантний концентрат фактора VIII, який використовується для профілактики та лікування кровотеч, зокрема тих, що виникають під час хірургічного втручання, у дітей та дорослих з гемофілією А.

БенеФІКС
BeneFIX (нонаког альфа) – це рекомбінантний фактор згортання крові, схвалений для профілактики та лікування кровотеч, зокрема тих, що виникають під час хірургічного втручання, у дорослих та дітей з гемофілією B.

Елоктат
Елоктат (ефмороктоког альфа) – це рекомбінантна терапія з подовженим періодом напіввиведення, схвалена для профілактики та лікування кровотеч, зокрема тих, що виникають під час хірургічного втручання, у дорослих та дітей з гемофілією А.

Есперокт
Есперокт (туроктоког альфа-пегол) – це рекомбінантний концентрат фактора VIII, призначений для профілактики та лікування кровотеч, зокрема тих, що виникають під час хірургічного втручання, у дітей та дорослих з гемофілією А.

Гумат-П
Гумат-П (комплекс людського антигемофільного фактора/фактора фон Віллебранда) – це замісна терапія факторами, отриманими з плазми, схвалена для запобігання та лікування епізодів кровотеч у людей з гемофілією А.

Ідельвіон
Іделвіон (альбутрепенонаког альфа) – це рекомбінантний концентрат фактора IX, схвалений для профілактики та лікування кровотеч, зокрема тих, що виникають під час хірургічного втручання, у дітей та дорослих з гемофілією B.

Іксиніті
Іксиніті (тренонаког альфа) – це схвалена рекомбінантна замісна терапія, призначена для запобігання або лікування епізодів кровотеч у пацієнтів з гемофілією B будь-якого віку.

Дживі
Jivi (дамоктоког альфа пегол) – це рекомбінантний концентрат фактора VIII, схвалений для профілактики та лікування кровотеч, зокрема тих, що виникають під час хірургічного втручання, у дорослих та дітей віком від 7 років з гемофілією А, які раніше лікувалися.

Коате
Коате (людський антигемофільний фактор) – це замісна терапія факторами, отриманими з плазми, схвалена для запобігання та контролю епізодів кровотеч або допомоги в управлінні кровотечами під час операцій у людей з гемофілією А.

Ковальтрі
Ковальтрі (октоког альфа) – це рекомбінантний фактор згортання крові, схвалений для профілактики та лікування кровотеч, зокрема тих, що виникають під час хірургічного втручання, у дорослих та дітей з гемофілією А.

Новоейт
Новоейт (туроктоког альфа) – це рекомбінантна замісна терапія факторів, схвалена для запобігання та лікування кровотеч, зокрема тих, що виникають під час хірургічного втручання, у людей з гемофілією А.

Нувік
Nuwiq (симоктоког альфа) – це рекомбінантний фактор згортання крові, схвалений для запобігання та контролю кровотеч, зокрема тих, що виникають під час хірургічного втручання, у дорослих та дітей з гемофілією А.

Обізур
Обізур (сусоктоког альфа) – це рекомбінантний концентрат свинячого (похідного від свиней) фактора VIII, схвалений для лікування кровотеч за потребою у дорослих з набутою гемофілією А.

Профілнін
Профільнін (комплекс фактора IX) – це замісна терапія факторів, отримана з плазми, схвалена для запобігання та контролю епізодів кровотеч у людей з гемофілією B.

Ребінін
Ребінін (нонаког бета-пегол) – це рекомбінантний концентрат фактора IX, який використовується для запобігання та лікування кровотеч, зокрема тих, що виникають під час хірургічного втручання, у дітей та дорослих з гемофілією B.

Ріксубіс
Ріксубіс (нонаког гамма) – це рекомбінантна замісна терапія, схвалена для профілактики та лікування кровотеч, зокрема тих, що виникають під час хірургічного втручання, у дорослих та дітей з гемофілією B.

Вілате
Вілат (комплекс фактора фон Віллебранда/фактора згортання крові людини VIII) – це замісна терапія, отримана з плазми, яка схвалена для запобігання та контролю кровотеч у дорослих та підлітків з гемофілією А.

Ксинта
Ксинта (мороктоког альфа) – це рекомбінантна замісна терапія факторів згортання крові, схвалена для запобігання та лікування кровотеч, зокрема тих, що виникають під час хірургічного втручання, у людей з гемофілією А.

Нефакторна терапія
Нефакторна терапія – це препарати, що сприяють згортанню крові за допомогою механізмів, що не передбачають заміни відсутніх факторів згортання крові, і можуть використовуватися для контролю кровотечі при гемофілії. Усі ці методи лікування вводяться за допомогою підшкірних ін’єкцій.

Алгемо
Алгемо (концизумаб-мтци) – це терапія на основі антитіл, схвалена для запобігання або зменшення частоти кровотеч у пацієнтів з гемофілією А або В віком від 12 років, з інгібіторами або без них. Препарат призначається один раз на день і може застосовуватися самостійно.

Гемлібра
Гемлібра (еміцизумаб-kxwh) – це терапія на основі антитіл, схвалена для запобігання або зменшення кровотеч у дітей та дорослих з гемофілією А, з інгібіторами фактора VIII або без них. Її призначають один раз на тиждень протягом першого місяця та кожні один, два або чотири тижні після цього.

Гімпавзі
Гімпавзі (марстацимаб-hncq) – це терапія на основі антитіл, схвалена для запобігання або зменшення частоти кровотеч у пацієнтів з гемофілією А або В віком від 6 років, з інгібіторами або без них. Препарат призначається один раз на тиждень і може застосовуватися самостійно.

Кфітлія
Кфітлія (фітусіран) – це РНК-терапія, схвалена для запобігання або зменшення частоти кровотеч у людей з гемофілією А або В віком від 12 років, з інгібіторами або без них. Препарат призначається не рідше одного разу на два місяці, і його можна приймати самостійно.

Обхід агентів
У деяких випадках у пацієнтів розвивається стійкість до лікування, зазвичай шляхом вироблення антитіл проти факторів згортання крові, які використовуються для лікування захворювання, що називаються інгібіторами. У таких випадках можуть використовуватися шунтуючі агенти. Шунтуючі агенти – це методи лікування, які обходять або уникають необхідності у звичайному замісному лікуванні факторами згортання крові. Вони також можуть використовуватися для лікування набутої гемофілії, рідкісного типу гемофілії, при якому організм помилково виробляє антитіла проти власних факторів згортання крові. Шунтуючі агенти вводяться внутрішньовенно.

FEIBA
ФЕЙБА (інгібітор фактора вісім, що обходить активність) – це шунтуючий агент, отриманий з плазми, який схвалений для запобігання або контролю епізодів кровотеч у людей з гемофілією А та гемофілією В з інгібіторами.

НовоСевен РТ
НовоСевен RT (ептаког альфа [активований]) – це рекомбінантний шунтуючий препарат, схвалений для лікування епізодів кровотеч, зокрема тих, що виникають під час хірургічного втручання, у дорослих та дітей з гемофілією А або В з інгібіторами. Він також схвалений за тим самим показанням у дорослих з набутою гемофілією.

Севенфакт
Севенфакт (ептаког бета) – це рекомбінантний шунтуючий препарат, схвалений для лікування епізодів кровотеч у людей з гемофілією А або В за допомогою інгібіторів. Він показаний дорослим та підліткам віком від 12 років.

Генна терапія
Мета генної терапії гемофілії полягає в доставці здорової копії гена, що кодує відсутній або дисфункціональний фактор згортання крові, до клітин організму, зокрема печінки, де виробляється більшість факторів згортання крові, щоб відновити здатність організму виробляти власний функціональний фактор згортання крові. Для доставки свого генетичного вантажу генна терапія зазвичай використовує вірусні вектори, найчастіше аденоасоційовані віруси.

Гемгенікс
Гемгенікс (етранакоген дезапарвовек-дрлб) – це генна терапія, схвалена для лікування певних дорослих з гемофілією В. Одноразова терапія, що вводиться шляхом внутрішньовенної інфузії, продається компанією CSL Behring.

Додаткова та підтримуюча терапія
Також існують методи лікування, які можуть використовуватися як доповнення до інших методів лікування або за певних обставин, щоб допомогти контролювати епізоди кровотеч протягом коротших періодів часу у людей з гемофілією.

Амінокапронова кислота
Амінокапронова кислота – це антифібринолітичний препарат, який може використовуватися поза показаннями в деяких ситуаціях для допомоги у зупинці кровотечі у пацієнтів з гемофілією, зокрема для лікування кровотечі в роті, наприклад, під час видалення зубів. Він доступний у формі таблеток для перорального застосування або розчину для перорального застосування.

Циклокапрон
Циклокапрон (транексамова кислота) – це антифібринолітичний засіб, який показаний для короткочасного лікування з метою зменшення або запобігання кровотечам та зменшення потреби в замісній терапії під час та після видалення зуба. Його вводять у вигляді внутрішньовенної ін’єкції.

ДДАВП
DDAVP (десмопресину ацетат) – це терапія, схвалена для контролю кровотечі під час та після операції, а також для лікування спонтанних та травматичних кровотеч у деяких людей з гемофілією А. Її вводять у вигляді внутрішньовенної інфузії.