Згідно з новими даними, у більшості людей із помірною або легкою формою гемофілії А , які отримували профілактичне лікування препаратом Гемлібра (еміцізумаб) у клінічному дослідженні HAVEN 6, не було кровотеч, які потребували б лікування, протягом середнього періоду спостереження понад рік.
Результати були представлені на 30-му щорічному конгресі Міжнародного товариства з тромбозу та гемостазу (ISTH), який відбувся на початку цього місяця в Лондоні, Великобританія.
На основі цих даних компанія Genentech , яка продає Hemlibra, планує подати заявку з проханням до Європейського агентства з лікарських засобів розширити схвалення Hemlibra в ЄС.
Наразі Hemlibra схвалений лише для важкої форми гемофілії А в ЄС, хоча в США та інших країнах він схвалений для всіх пацієнтів з гемофілією А. Терапія, яка вводиться за допомогою ін’єкцій під шкіру, діє шляхом імітації активності білка згортання крові, якого не вистачає або який не працює при гемофілії А, називається фактор VIII (FVIII).
«Дані, представлені на ISTH цього року, підкреслюють прагнення Genentech усунути прогалини в догляді за гемофілією А, забезпечуючи тим самим те, що широкі верстви населення можуть потенційно отримати користь від Hemlibra», — Леві Гарравей, доктор медичних наук, головний медичний офіцер і керівник глобальної розробки продуктів Genentech. , йдеться в прес-релізі .
«Ми пишаємося тим, що Hemlibra продовжує змінювати стандарти лікування для більшої кількості людей, які живуть з гемофілією А», — сказав він.
У фазі 3 дослідження HAVEN 6 (NCT04158648) брали участь 21 особа з легкою формою гемофілії А та 51 особа з помірною формою захворювання. Серед 72 учасників троє жінок і 69 чоловіків. Жоден не мав інгібіторів фактора VIII, 37 отримували профілактичну або превентивну замісну терапію перед тим, як взяти участь у дослідженні, а 24 мали суглоби-мішені (суглоби з частими кровотечами).
До участі в дослідженні пацієнти мали приблизну середню частоту кровотеч понад 10 кровотеч на рік.
Усі учасники отримували Hemlibra — 3 мг/кг один раз на тиждень протягом чотирьох тижнів, потім або 1,5 мг/кг один раз на тиждень, 3 мг/кг кожні два тижні або 6 мг/кг кожні чотири тижні. За ними спостерігали в середньому 55,6 тижнів, або трохи більше року.
Дві третини учасників (66,7%) не мали кровотеч, які вимагали лікування протягом періоду спостереження. Крім того, у 81,9% не було спонтанних кровотеч, які вимагали лікування, а у 88,9% не було кровотеч із суглобів, які вимагали лікування.
Розрахункова річна частота кровотеч становила 2,3 кровотечі на рік загалом і 0,9 кровотечі на рік, які вимагали лікування.
Профіль безпеки Hemlibra в HAVEN 6 загалом відповідав профілю попередніх досліджень. Найпоширенішим побічним ефектом, пов’язаним із Hemlibra, були реакції у місці ін’єкції, про які повідомлялося у 16,7% учасників.
«Ці дані показують постійну ефективність і сприятливий профіль безпеки [Гемлібри] у людей з неважкою [гемофілією А] без інгібіторів фактора VIII, яким потрібна профілактика», — пишуть дослідники.
На зустрічі ISTH компанія Genentech також представила дані CHESS II і CHESS PAEDs, пари ретроспективних досліджень, що вивчають схеми лікування та тягар захворювання у дорослих (CHESS II) і дітей (CHESS PAEDs) з гемофілією А.
Результати дослідження CHESS II показали, що понад 90% дорослих з легкою або середньою формою гемофілії А не проходили рутинного профілактичного лікування. Серед тих, хто не проходив профілактику, 84,5% пацієнтів із захворюванням середньої тяжкості та 75% осіб із захворюванням легкого ступеня повідомили про принаймні одну кровотечу на рік. Близько третини (34,5%) пацієнтів із помірною гемофілією А, які не проходили профілактику, повідомляли про принаймні три кровотечі на рік.
З 282 дітей з помірною гемофілією в CHESS PAED близько половини (51,8%) не проходили планову профілактику. Серед цих пацієнтів 74% мали принаймні одну кровотечу на рік, а 40,4% мали три або більше кровотеч на рік.
«Потрібні додаткові дослідження, щоб дослідити потенційні причини обмеженого використання профілактики в цих популяціях», — пишуть дослідники.
Інший аналіз зосереджувався на 146 пацієнтів з важкою гемофілією А в CHESS II, які отримували лікування Hemlibra, і результати показали, що частота кровотеч загалом зменшилася після початку лікування пацієнтів.
Джерело: https://hemophilianewstoday.com/…/hemlibra-mild…/…
