Серйозні кровотечі часто є смертельним ускладненням у людей з гемофілією , якщо їх не лікувати вчасно, показує 10-річне дослідження в Сенегалі.
Ці результати підкреслюють необхідність швидкої діагностики важкої кровотечі та раннього призначення замісної терапії для зниження ризику смертності. У країнах з обмеженими ресурсами підвищення обізнаності пацієнтів та їхніх сімей про кровотечі, що загрожують життю, є ключовим для зменшення їх тяжкості.
Дослідження « Небезпечна для життя кровотеча у пацієнтів з гемофілією (ПВГ): 10-річне когортне дослідження в Дакарі, Сенегал » було опубліковано в журналі Hematology .
Людям з гемофілією А і В бракує специфічних білків, необхідних для утворення тромбів і запобігання надмірній кровотечі. Фактор VIII (FVIII) відсутній або є дефектним у людей з типом А, тоді як у людей з гемофілією B відсутній фактор IX (FIX).
Пацієнти з важкою формою гемофілії знаходяться в групі ризику кровотечі, яка загрожує життю, причому кровотечі, що вражають центральну нервову систему (ЦНС, головний і спинний мозок), є найбільш серйозними.
Хоча досягнення останніх десятиліть зменшили ризик кровотечі, що загрожує життю, у пацієнтів, які проживають у розвинених країнах, цей ризик все ще існує в країнах, де доступ до лікування обмежений.
У цьому обсерваційному дослідженні дослідники з Центру лікування гемофілії Національного центру переливання крові в Дакарі, Сенегал, оцінили частоту, фактори ризику, лікування та результати сенегальських пацієнтів з гемофілією з небезпечними для життя кровотечами.
Загалом вони проаналізували дані 274 пацієнтів (середній вік 16,45 років) — 241 (87,9%) з гемофілією А та 33 (12,1%) з гемофілією В — за якими спостерігали протягом 10 років (2012-2021) на Дакарській гемофілії. Центр лікування. Гемофілія в сімейному анамнезі виявлена у 151 пацієнта.
Середньорічна частота кровотеч (ABR) становила 1,65, але для пацієнтів із тяжким захворюванням ABR становила 2,83. Більше половини хворих (79,2%) отримували замісну терапію факторами згортання крові.
У 13 із 274 пацієнтів (4,7%) виявлено інгібітори — нейтралізуючі антитіла, які можуть зробити традиційну замісну терапію неефективною. Усі пацієнти були негативними на ВІЛ та вірус гепатиту С.
Протягом 10 років дослідники спостерігали 31 випадок сильної кровотечі у 22 осіб (середній вік 15,6 років), що відповідає захворюваності 8,03%. Сімнадцять із 22 пацієнтів мали важку форму гемофілії (77,3%), а решта п’ять (22,7%) мали захворювання середнього ступеня тяжкості.
Поширеність небезпечних для життя кровотеч була вищою серед пацієнтів, які отримували лікування за потребою, порівняно з тими, хто отримував профілактичну терапію низькими дозами (11,8% проти 5,3%). Лише один пацієнт із небезпечною для життя кровотечею був позитивним на інгібітори.
Кровотечі в ЦНС були найчастішими і становили 54,8% усіх загрозливих для життя кровотеч, якщо розглядати всю групу. Пацієнти часто мали затримку на 78,9 годин, оскільки у них з’явилися перші ознаки до того, як вони потрапили до відділення невідкладної допомоги.
Шістнадцять із 22 пацієнтів отримали екстрену замісну терапію факторами згортання крові, тоді як шість не отримували лікування. Троє пацієнтів проходили фізіотерапію в середньому протягом семи місяців.
Тринадцять пацієнтів вижили, а 11 досягли повної ремісії. Двоє пацієнтів досягли часткової ремісії з ускладненнями або фізичними наслідками. Рівень смертності від небезпечних для життя кровотеч становив 0,32 смерті на 100 людино-років, а головною причиною смерті був крововилив у мозок (77,7%).
Людино-роки – це зведений показник, який відображає як кількість людей, так і час, протягом якого стежили за кожною особою. Наприклад, 100 людино-років стосуються даних, зібраних шляхом спостереження за 100 людьми протягом одного року.
Дослідники спостерігали значну кореляцію між пізнім застосуванням замісної терапії — через дві години після початку симптомів — і смертністю. Час від встановлення діагнозу до смерті в середньому становив 23,7 години (від однієї години до п’яти днів).
Загалом, ці результати показують, що небезпечна для життя кровотеча «є серйозним ускладненням при гемофілії, якщо її не лікувати на ранній стадії», пишуть дослідники.
«Заміна ХФУ [концентратів факторів згортання] необхідна, як тільки є підозра на діагноз, щоб знизити ризик захворюваності та смертності. Хороша поінформованість пацієнтів та їхніх сімей ще більше зменшить цю захворюваність», – написали вони.
