Профілактичне лікування низькою дозою факторної замісної терапії у дітей з гемофілією А призводило до достатнього рівня фактора згортання у більшості пацієнтів, але час, протягом якого це було, змінювався, повідомляє недавнє дослідження.
Дослідники відзначили, що хоча результати підтверджують використання цього режиму лікування для запобігання кровотечі у пацієнтів з гемофілією А, вони також підкреслили важливість моніторингу фармакокінетики терапії або руху по тілу кожної людини, щоб краще пристосувати лікування до кожного пацієнта.
Дослідження « Фармакокінетичний профіль дітей з гемофілією А, які отримують профілактику низькими дозами FVIII в Індонезії: досвід єдиного центру », було опубліковано в журналі Haemophilia.
Гемофілія є рідкісним генетичним розладом кровотечі, спричиненим нестачею білків, які беруть участь у згортанні крові. При гемофілії А дефіцит білка згортання крові називається фактором VIII (FVIII).
Замісна терапія для відновлення рівня відсутнього FVIII є стандартним підходом до лікування цього стану. Багатьом пацієнтам його дають на вимогу кожного разу, коли виникає кровотеча.
У країнах з обмеженими ресурсами Всесвітня федерація гемофілії замість цього рекомендує вводити низьку дозу FVIII два-три рази на тиждень для підтримки адекватного рівня FVIII в крові, тим самим запобігаючи кровотечі. Цей вид профілактичного лікування відомий як профілактика.
Хоча для цієї мети рекомендована стандартна доза 10–20 міжнародних одиниць на кілограм ваги тіла (МО/кг), фармакокінетика препарату — його проникнення в організм, через нього та з організму — ймовірно, відрізняється від пацієнта до пацієнта.
Краще розуміння індивідуальних фармакокінетичних профілів може допомогти клініцистам краще адаптувати лікування FVIII для кожної людини, щоб максимізувати його переваги, а також бути економічно ефективним.
Група дослідників дослідила фармакокінетичні профілі 25 дітей з тяжкою формою гемофілії А (рівні FVIII менше 1%). Діти отримували терапію низькими дозами FVIII двічі на тиждень у лікарні доктора Сіпто Мангункусумо в Індонезії.
Пацієнти мали середній вік 12,4 року, і всі мали захворювання суглобів, асоційоване з гемофілією.
Зразки крові відбирали у кожного пацієнта в чотири різні часи після інфузії FVIII: в середньому через 2,3 години, 24 години (один день), 48,1 години (два дні) та 70,9 години (приблизно три дні) після інфузії.
Загальні результати показали, що фармакокінетика замісної терапії FVIII різнилася в різних учасників. Зокрема, період його напіввиведення, або час, необхідний для виведення 50% речовини з крові, різнився серед дітей.
Очікувані концентрації FVIII в крові протягом днів після лікування також відрізнялися. Загалом 19 із 25 пацієнтів досягли рівня FVIII понад 1% — його цільової концентрації — який підтримувався щонайменше протягом двох днів. Через три дні рівень FVIII знизився нижче 1%.
У пацієнтів, у яких період напіввиведення FVIII був коротшим, що вказує на більш швидку деградацію, зниження рівня FVIII до рівня менше 1 % також відбувалося швидше.
Ці висновки підкреслюють, що фармакокінетика може і повинна використовуватися, щоб допомогти пристосувати лікування для кожного індивіда, щоб підтримувати достатній рівень FVIII в будь-який час, відзначили дослідники, що особливо важливо для тих, хто часто кровоточить.
«Щоб налаштувати профілактику, дані індивідуальних [фармакокінетичних] профілів у нашому дослідженні слід об’єднати з іншими факторами, такими як [річна частота кровотечі в суглобах], захворювання суглобів, фізична активність та дотримання профілактики», – пише команда.
Дотримання графіка терапії має вирішальне значення, відзначили дослідники, вказавши, що на кожну годину рівень FVIII у пацієнта становить менше 1%, швидкість кровотечі збільшується.
«Затримка інфузії на кілька годин може вплинути на час, необхідний для досягнення критичного рівня, таким чином збільшуючи ризик проривної кровотечі», — пишуть дослідники, додавши, що пацієнти в цьому дослідженні «відповідали вимогам, але їх потрібно було заохочувати до введення FVIII. зосередитися за графіком».
Це дослідження було профінансовано Grifols, компанією, яка продає замісну терапію FVIII.
https://hemophilianewstoday.com/…/preventive…/…
