Спонтанні та суглобові кровотечі, а також обмеження фізичної активності очевидні у людей з важкою формою гемофілії А , навіть якщо вони дотримуються профілактичного лікування та продовжують його, показав аналіз глобальних реальних даних.
Ці висновки підкреслюють необхідність додаткових альтернативних методів лікування для пацієнтів із важким захворюванням.
Дослідження « Реальні показники кровотечі, використання фактора VIII і якість життя в осіб з важкою гемофілією, які отримують профілактику в проспективному неінтервенційному дослідженні » було опубліковано в Journal of Clinical Medicine .
Гемофілія А спричинена відсутністю функціонального фактора VIII (FVIII), необхідного білка згортання крові.
Регулярне профілактичне або профілактичне лікування, яке забезпечує відсутність FVIII, наразі використовується для запобігання епізодам спонтанних кровотеч у пацієнтів із важкою формою гемофілії А.
Незважаючи на те, що профілактичне лікування покращило якість життя пацієнтів, люди з важкими захворюваннями все ще відчувають кровотечі, які вражають переважно суглоби та м’які тканини.
Щоб краще зрозуміти вплив важкої форми гемофілії А на профілактичне лікування, міжнародна група дослідників проаналізувала реальні дані 294 дорослих чоловіків (середній вік 31 рік на момент зарахування до дослідження) із важкою формою гемофілії А під час профілактичного лікування FVIII. Важку гемофілію А визначали як рівні FVIII 1 міжнародну одиницю на децилітр (МО/дл) або нижче.
Пацієнти були зареєстровані в Австралії, Європі або на Близькому Сході, Південній Америці, Східній Азії, Північній Америці та Африці. Ці сайти були вибрані на основі висловленого інтересу до участі у випробуваннях генної терапії, включаючи дослідження фази 3 GENEr8-1 ( NCT03370913 ) і GENEr8-2 ( NCT03392974 ). Обидва вони оцінюють одноразову генну терапію BioMarin Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) для важкої гемофілії А.
Пацієнти повідомляли про шестимісячні дані щодо епізодів кровотечі та використання ліків. Вони також заповнили результати, про які повідомляли пацієнти, включаючи анкету щодо якості життя дорослих, пов’язану зі здоров’ям, пов’язану з гемофілією (Hemo-QoL-A) і вимірювання EuroQol-5 (EQ-5D), а також список заходів щодо гемофілії (HAL). ) та Погіршення продуктивності праці та активності, а також запитання про порушення в класі: специфічні для гемофілії (WPAI+CIQ:HS). Ця анкета оцінює обмеження, які накладає гемофілія на різні повсякденні життя та роботу. Потім за пацієнтами спостерігали протягом 12 місяців.
З 294 зареєстрованих осіб 225 (76,5%) завершили спостереження протягом шести місяців.
На початку дослідження (вихідний рівень) 198 пацієнтів (67,3%) повідомили про захворювання, що вражали кістки, м’язи та сполучну тканину — тканину, яка утримує та підтримує інші тканини та органи. Серед них 139 (47,3%) хворих на гемофільну артропатію або захворювання суглобів, пов’язане з гемофілією. Про операцію із заміни колінного суглоба повідомили 41 пацієнт (13,9%).
Протягом аналізованих шести місяців (медіана спостереження 225 днів) пацієнти повідомили про високу прихильність до призначеної їм профілактики FVIII (медіана 91,9%). 72,4% пацієнтів повідомили про дотримання 80% або вище; 7,1% повідомили про прихильність нижче 60%.
Середня річна частота кровотеч (ABR) до приєднання до дослідження становила 2,0 і 2,05 під час дослідження. Чверть цих людей (24%) повідомили про відсутність кровотечі.
Середня річна швидкість інфузії FVIII становила 122,3 інфузії на рік протягом загальної тривалості дослідження. Швидкість інфузії була подібною до та під час цього дослідження.
У 98,3% пацієнтів середній загальний бал у Hemo-QoL-A становив 76,3 (оцінки варіюються від 0 до 100, причому вищі показники вказують на кращу якість життя, пов’язану зі здоров’ям). Найвищі бали були помічені в показниках оцінки емоційного впливу, рольового функціонування та занепокоєння, тоді як найнижчі бали були помічені у фізичному функціонуванні та наслідках кровотечі.
Індекс EQ-5D-5L, який заповнили 89,8% пацієнтів, мав середній бал 0,767. Середній показник WPAI+CIQ:HS Activity Impairment склав 20% (вищі показники вказують на більші порушення та меншу продуктивність)
Потім дослідники порівняли характеристики пацієнтів на різних сайтах. Ті, кого завербували в Південній Америці, були наймолодшими (середній вік 27 років) і найстаршими зі Східної Азії (середній вік 40 років).
Проблеми з суглобами частіше спостерігалися у пацієнтів зі Східної Азії (56,3%) і рідше у пацієнтів з Південної Америки (9,3%) і Африки (18,4%). Ексклюзивне використання замісної терапії з подовженим періодом напіврозпаду було більш частим у пацієнтів в Австралії, потім у Європі/Близькому Сході та Північній Америці, тоді як терапія, отримана з плазми, в основному використовувалася пацієнтами в Африці.
Середній ABR протягом шестимісячного періоду дослідження був найвищим у пацієнтів з Африки (4,25) і найнижчим у пацієнтів з Південної Америки (0,00) та Австралії (1,68).
У всіх місцях швидкість інфузії FVIII була загалом однаковою до та під час дослідження. Хоча середні загальні показники Hemo-QoL-A відрізнялися в різних клінічних центрах, найбільш постраждалим доменом у більшості регіонів було фізичне функціонування, за винятком Південної Америки та Африки. Доступність лікування та подібні занепокоєння найбільше відзначили пацієнти в Південній Америці, а занепокоєння щодо наслідків кровотеч – ті з Африки.
«Незважаючи на високу прихильність профілактиці, у нашому дослідженні було очевидно постійне виникнення спонтанних і суглобових кровотеч, які вимагали лікування та порушення фізичного функціонування», — пишуть дослідники.
«Ці результати ілюструють реальні недоліки, пов’язані з регулярною профілактикою фактора VIII для цієї когорти осіб з тяжкою формою [гемофілії А], для яких потрібні додаткові варіанти [контролю кровотечі]», – підсумували вони.
Джерело: https://hemophilianewstoday.com/…/bleeds-physical…/
