Препарат Hemlibra схвалений у понад 110 країнах для лікування випадків кровотечі.
Комітет Європейського агентства з лікарських засобів для лікарських засобів для людини (CHMP) рекомендував розширити схвалення Hemlibra (еміцізумаб) для включення людей з помірною гемофілією А без інгібіторів.
«Ми дуже раді, що рекомендація CHMP наближає нас до потенційної зміни повсякденного життя людей у ЄС, які живуть із помірною гемофілією А», — сказав Леві Гарравей, доктор медичних наук, головний медичний директор Roche та керівник глобальний розвиток продукту, у прес-релізі .
Гемофілія А спричинена відсутністю або дефектом фактора VIII (FVIII), білка, необхідного для згортання крові. Зазвичай цей білок зв’язується з фактором IX (FIX) і фактором X (FX), щоб ініціювати згортання крові та зупиняти кровотечу.
Дефіцит фактора VIII може призвести до неконтрольованих і часто спонтанних кровотеч, особливо в суглобах і м’язах, викликаючи біль, тривале пошкодження суглобів і зниження рухливості. Незалежно від ступеня тяжкості захворювання може значно погіршити якість життя пацієнтів і їхніх сімей.
Тяжкість захворювання визначається кількістю виробленого FVIII, але це не завжди відображає випадки кровотечі. Приблизно 14% хворих на гемофілію А мають захворювання середньої тяжкості, але деякі мають симптоми, подібні до тяжкого захворювання.
«Ми знаємо, що люди з помірною гемофілією А все ще можуть мати кровотечі, які викликають незворотне пошкодження суглобів і впливають на якість життя», — сказав Гарравей.
У той час як лікування важкої гемофілії А добре відоме, люди з помірним захворюванням можуть не отримувати профілактичного лікування. Ці пацієнти можуть мати гірший клінічний тягар, і лише 15% не мають кровотечі.
Hemlibra схвалена в більш ніж 110 країнах для запобігання або зменшення частоти кровотеч при гемофілії А з або без інгібіторів фактора VIII, які є нейтралізуючими антитілами, спрямованими проти фактора VIII, знижуючи ефективність стандартної замісної терапії. Однак у ЄС він схвалений лише для важкої форми гемофілії А.
Hemlibra — це антитіло, яке здатне одночасно зв’язуватися з FIX і FX, імітуючи активність FVIII і відновлюючи процес згортання крові. Його вводять у вигляді підшкірної ін’єкції один раз на тиждень, кожні два тижні або кожні чотири тижні (після того, як спочатку вводили один раз на тиждень протягом чотирьох тижнів).
Рекомендація CHMP розширити використання Hemlibra для запобігання кровотечам у людей із помірною гемофілією А (рівень активності фактора VIII від 1% до 5%) без інгібіторів фактора VIII та сильна кровотеча базується на даних дослідження HAVEN 6 фази 3 (NCT04158648). , а також на доказах реального світу.
Перший аналіз дослідження ґрунтувався на даних 72 пацієнтів без інгібіторів фактора VIII, більшість із яких (70,8%) мали помірну гемофілію А. До участі в дослідженні учасники мали середню оціночну частоту понад 10 кровотеч на рік.
Hemlibra був ефективним у контролі кровотечі: у 66,7% учасників не було кровотеч, які потребували лікування, у 81,9% не було спонтанних кровотеч, які потребували лікування, і у 88,9% не було кровотеч із суглобів, які потребували лікування. Розрахункова кількість кровотеч на рік становила 2,3 кровотечі, при цьому 0,9 кровотеч на рік вимагали лікування.
Hemlibra також мав позитивний профіль безпеки, не було виявлено жодних нових проблем з безпекою при помірній гемофілії А без інгібіторів FVIII. Найпоширенішим побічним ефектом, про який повідомляли 16,7% учасників, були реакції в місці ін’єкції.
Джерело: https://hemophilianewstoday.com/…/expanding…/…
