Розпочато дозування у другій групі пацієнтів з гемофілією B , які брали участь у дослідженні фази 1/2 з підтвердженням дози експериментальної генної терапії FLT180a, оголосив розробник лікування Freeline.
Очікується, що доза, визначена як оптимальна в цьому дослідженні, завершить плани ключового дослідження фази 3, яке може бути розпочато наступного року.
«Наша мета – забезпечити трансформаційне та довготривале одноразове лікування людям із важкими хронічними захворюваннями. Ми терміново працюємо над просуванням наших терапевтичних кандидатів… FLT180a на шляху до доказу концепції того, що наша генна терапія має потенціал для досягнення нашої мети», — сказав Майкл Паріні, генеральний директор Freeline, у прес-релізі.
Гемофілія B викликається мутаціями в гені, який кодує білок згортання крові, який називається фактором IX або FIX. Генна терапія FLT180a використовує вірусний вектор для доставки здорової версії цього гена в клітини організму, в кінцевому підсумку має на меті відновити вироблення функціонального FIX і запобігти надмірній кровотечі.
«Основною перспективою генної терапії є функціональне лікування», — сказала Памела Фолдс, доктор медичних наук, головний медичний працівник Freeline.
Дослідження фази 1/2 B-LIEVE ( NCT05164471 ) оцінює FLT180a до дев’яти чоловіків із тяжкою або помірно тяжкою гемофілією B, що означає рівень активності FIX 2% або нижче.
Дослідження було розпочато на початку цього року в одному місці в Каліфорнії, першому пацієнту ввели дозу в березні. Перша когорта або група пацієнтів дослідження включала трьох чоловіків, кожному вводили одноразову інфузію FLT180a в дозі 7,7e11 векторних геномів на кілограм (vg/kg). Учасники також отримували профілактичну (профілактичну) імуносупресивну схему лікування, щоб запобігти імунній відповіді на терапію, яка могла б викликати побічні ефекти або знизити ефективність терапії.
На основі порад Незалежного комітету з моніторингу даних — групи зовнішніх експертів, які забезпечують безпеку учасників дослідження — розпочинається дозування у другій когорті. Ці пацієнти будуть лікуватися FLT180a у тій же дозі та за такою ж профілактичною схемою, що й у першій когорті.
За даними Freeline, результати лікування першої групи пацієнтів будуть представлені наступного місяця на конгресі Міжнародного товариства з тромбозу та гемостазу (ISTH) у Лондоні.
«Початкові дані з першої когорти B-LIEVE підвищують нашу впевненість у тому, що низька одноразова доза FLT180a з коротким профілактичним режимом імунного контролю може забезпечити функціональне лікування людей з гемофілією B шляхом передбачуваного та тривалого лікування. Виправити нормалізацію разом із хорошим профілем безпеки», – сказав Фолдс.
«Дані також забезпечують впевненість у дозуванні для нашого ключового дослідження фази 3, яке, як ми очікуємо, почнеться у 2023 році, як і планувалося», — додала вона.
Пацієнти в попередньому дослідженні фази 1/2 під назвою B-AMAZE ( NCT03369444 ) спостерігаються для оцінки довгострокової безпеки та ефективності генної терапії в рамках поточного дослідження ( NCT03641703 ), яке, як очікується, триватиме до грудня 2035 року. Минулого року компанія оголосила, що Рівень фактора IX у межах норми був досягнутий при відносно низьких дозах FLT180a і підтримувався протягом більше трьох років.
Джерело: https://hemophilianewstoday.com/…/hemophilia-b-gene…/…
