ASC Therapeutics об’єднала зусилля з Charles River, щоб розширити виробництво ASC618, свого другого покоління генної терапії гемофілії А на основі адено-вірусів.
Угода розширює їхню поточну співпрацю, розпочату в 2019 році, яка зосереджена на досягненні належної виробничої практики (GMP) виробництва вірусів та налагодженні процесів виробництва та очищення аденоасоційованих вірусів (AAV).
GMP – це стандарти, які гарантують, що серії ліків виробляються з незмінно високою якістю, і це одна з вимог до терапії, яку слід розглядати для схвалення на ринку.
Разом компанії створили високопродуктивний процес виробництва модифікованого вірусу, який використовується в ASC618, оптимізували методи очищення для отримання більш передбачуваних результатів і точно налаштували масштабований процес.
Угода відбулася майже через рік після того, як ASC Therapeutics отримала зелене світло від Управління з контролю за продуктами і медикаментами США (FDA) на початок першого клінічного випробування ASC618 на людях.
Очікується, що дослідження ( NCT04676048 ) оцінить безпеку та попередню ефективність одноразової генної терапії за участю до 12 дорослих з помірною та важкою гемофілією А. Інформація про сайти реєстрації все ще очікується.
«Ми пишаємося тим, що працюємо з ASC Therapeutics, оскільки вони просувають свою програму генної терапії другого покоління гемофілії А до клінічної стадії», – сказала Керстін Дольф, старший віце-президент Charles River із глобальних біологічних препаратів, у прес-релізі.
«Протягом трьох років наша співпраця покладалася на міцні та прозорі відносини для підтримки плавного переходу між розробкою процесів і виробництвом GMP, і ми раді розширити цю роботу», – сказав Дольф.
«Наша робота з Чарльз Рівер має міцну основу довіри — зміцнення нашого спільного погляду на майбутнє та формування впевненості в наших внутрішніх процесах і нагляді за зовнішніми можливостями», — сказав Рухон Цзян, доктор філософії, генеральний директор ASC Therapeutics. «Оскільки ми рухаємося до наступного етапу нашого терапевтичного розвитку, ми раді співпрацювати з Charles River, щоб ще більше максимізувати наші виробничі ноу-хау».
Співпраця скористається перевагами повноцінної розробки контрактів та виробничої компанії (CDMO) Чарльза Рівера, які зросли після серії придбань у 2021 році.
Придбавши Cognate BioServices, Cobra Biologics і Vigene Biosciences, їхні платформи CDMO тепер охоплюють клітинну терапію, вірусні вектори та виробництво невеликих кільцевих молекул ДНК.
Гемофілія А викликається недостатнім виробництвом фактора згортання крові VIII (FVIII) через мутації в гені F8 .
Введений у вигляді одноразової інфузії безпосередньо в кров, ASC618 використовує модифікований і нешкідливий AAV8 для доставки укороченої, але оптимізованої версії гена F8 спеціально до клітин печінки пацієнтів, основних виробників фактора згортання в організмі.
У доклінічних дослідженнях було показано, що генна терапія гемофілії А другого покоління призводить до рівнів FVIII, які були в 10 разів вищими, ніж ті, які досягаються за допомогою генної терапії, яка забезпечує повну версію F8 , і при значно нижчих дозах.
Таким чином, ASC618 може не тільки відновити рівень FVIII, знижуючи як ризик кровотеч, так і необхідність профілактичної замісної терапії FVIII , але також може призвести до більш тривалих ефектів за рахунок мінімізації клітинного стресу в клітинах печінки, що може зменшити вироблення FVIII.
Генна терапія була розроблена на основі роботи дослідників з Університету Еморі та оптимізована завдяки партнерству між ASC Therapeutics та Expression Therapeutics .
У 2020 році компанія почала співпрацю з Vigene Biosciences, яка зараз є частиною Charles River, щоб підтримувати виробничий процес своїх поточних і майбутніх клінічних програм генної терапії.
ASC618 отримав позначення препарату-сироти як у США, так і в Європі, а також у США для швидкого визначення гемофілії А. Очікується, що ці позначення прискорять клінічний розвиток терапії та регуляторний огляд.
ASC Therapeutics, підрозділ Applied StemCell, також розробляє потенційну терапію для редагування генів для гемофілії A (ASC518) і гемофілії B (ASC519).
Джерело: https://hemophilianewstoday.com/…/hemophilia-gene…/…
