Дні Hemlibra як головного хончо з гемофілією можуть бути пораховані. Принаймні, здається, на це сподівається компанія Novo Nordisk, яка за останні кілька днів оприлюднила дані про послідовні випробування двох власних активів щодо розладу згортання крові.
Спочатку в неділю були опубліковані дані фази 3 щодо антитіла до інгібітора шляху тканинного фактора концизумабу для лікування інгібіторами людей як з гемофілією А, так і з гемофілією В. Інгібітори — це реакція імунної системи на фактори згортання крові, які призводять до припинення дії лікування гемофілії.
Результати дослідження explorer7 , яке показало зниження на 86% спонтанних і травматичних кровотеч під час лікування, перевершили «найсміливіші мрії» головного медичного спеціаліста Novo Nordisk з питань рідкісних захворювань Стефані Сереметіс, доктора медичних наук.
«Це чудовий результат, — сказав Сереметіс в інтерв’ю Fierce Biotech. «Як і раніше постійний член спільноти хворих на гемофілію, я вважаю це дійсно важливим потенційним внеском для пацієнтів з гемофілією».
Загальна середня річна частота кровотеч — міра зареєстрованих випадків кровотечі — для пацієнтів, які приймали концизумаб, була нульовою порівняно з 9,8 для тих, хто не отримував лікування. Двадцять один (63,6%) із тих, хто отримував концизумаб, не зазнали кровотечі під час лікування, у порівнянні лише з двома (10,5%) із тих, хто не отримував профілактичну терапію.
Концизумаб потрапив у заголовки новин з абсолютно неправильних причин ще в березні 2020 року, коли данська фармацевтична компанія була змушена припинити випробування через повідомлення про тромби у трьох пацієнтів. Дослідження відновилися через п’ять місяців, і Сереметіс наполягає, що тепер ці проблеми вирішені в дзеркалі заднього виду.
«Ми працювали з FDA та європейськими агентствами, щоб оцінити дані цих трьох випадків», — каже вона. «Ми описали стратегію пом’якшення, яка явно виявилася ефективною, і після перезапуску випробувань у нас не було додаткових тромботичних подій».
Виробник ліків явно почувається впевненим: він уже подав концизумаб до FDA для схвалення з надією на рішення наступного року, повідомив Fierce керівник відділу рідкісних захворювань Novo Nordisk Людовік Гельфготт.
Але з огляду на те, що блокбастер Roche Hemlibra домінує у сфері боротьби з гемофілією — біспецифічні антитіла, які лише у 2021 році заробили понад 3 мільярди доларів у всьому світі (PDF) для швейцарської фармацевтики — чи зможе концизумаб знайти свою власну нішу?
«Що ж, сподіваюся, це більше, ніж ніша», — сказав Гельфготт. Він вказує на розширення кола хворих на гемофілію та різноманітні варіанти лікування, які їм зараз потрібні, від людей похилого віку до активних людей і людей зі складними супутніми захворюваннями.
Джерело: https://www.fiercebiotech.com/…/no-regrets-novo…
