Дослідження показує покращення через 3 місяці, переваги зберігаються майже 1,5 року
Гемлібра (еміцізумаб), профілактичний засіб від гемофілії А , зменшує біль і покращує якість життя дорослих і підлітків із цією хворобою, включно з рецидивуючими кровотечами з суглобів, показало дослідження.
Значні покращення якості життя, пов’язаної з болем, спостерігалися через 13 тижнів, або приблизно через три місяці, після початку прийому Hemlibra, і переваги зберігалися протягом 78 тижнів, або майже 1,5 року.
«Поліпшення можуть відображати зменшення хронічного болю, що є вирішальним результатом для [людей з гемофілією А] зі встановленим пошкодженням суглобів», — пишуть дослідники, додаючи, що результати дослідження «підкреслюють клінічні переваги профілактики [Hemlibra], крім запобігання кровотечі».
Дослідження « Пов’язана з болем якість життя людей з гемофілією A, які отримують еміцизумаб: рецидивний аналіз досліджень HAVEN 1, 3 і 4 і STASEY » було опубліковано в Haemophilia .
Гемофілія А — це рідкісний генетичний стан, при якому кров не згортається належним чином через дефіцит білка згортання крові, який називається фактором VIII (FVIII). У результаті люди з гемофілією А відчувають часті та неконтрольовані епізоди кровотечі , особливо в суглобах. Ці епізоди кровотечі можуть спричинити гострий біль, а також хронічний біль, який зазвичай пов’язаний із тривалим пошкодженням суглобів унаслідок повторних кровотеч із суглобів.
Імітація FVIII для зменшення кровотечі та полегшення болю
Hemlibra — це терапія на основі антитіл, яка діє, імітуючи функцію FVIII, щоб допомогти крові згортатися ефективніше. Терапія також ефективна у пацієнтів, які мають інгібітори FVIII або нейтралізуючі антитіла, які можуть зробити стандартну замісну терапію FVIII менш ефективною.
Клінічні випробування показали, що Hemlibra безпечно та ефективно зменшує епізоди кровотечі у пацієнтів з гемофілією А різного віку як з інгібіторами FVIII, так і без них.
«Профілактика та зменшення кровотечі з суглобів… продемонстровані під час клінічних випробувань фази 3 і наступних постмаркетингових досліджень фази 3b, можна очікувати, що вони покращать гострий і хронічний біль і, як наслідок, пов’язану з болем [якість життя]», — пишуть дослідники.
Дослідники проаналізували дані чотирьох клінічних випробувань Hemlibra за участю 504 пацієнтів із важкою формою гемофілії А з метою оцінки впливу терапії на якість життя, пов’язану з болем.
У дослідженнях — HAVEN 1 (NCT02622321) , HAVEN 3 (NCT02847637) , HAVEN 4 (NCT03020160) і STASEY (NCT03191799) — брали участь пацієнти віком від 12 до 80 років із різним рівнем пошкодження суглобів та історією лікування. Учасники отримували профілактичне лікування Hemlibra, і дослідники оцінювали їхній біль і якість життя за допомогою опитувальників, заповнених пацієнтами, протягом 78 тижнів.
До 13-го тижня 61% пацієнтів повідомили, що біль у суглобах виникав ніколи або рідко, порівняно з 30% на початку дослідження. Ті, хто повідомили, що біль при набряках ніколи або рідко виникав, зросли до 84% з 37% за той самий період. Частка пацієнтів, які не відчували болю чи дискомфорту, або мали незначний біль, також зросла до 81% з 71%.
Усі покращення пов’язаної з болем якості життя зберігалися протягом 73-78 тижнів.
Пацієнти будь-якого віку, з інгібіторами FVIII і без них, а також з різними історіями лікування отримали користь від Hemlibra.
Молодші учасники помітили найзначніші покращення в аналізах, у яких пацієнтів розподіляли за віком. Відсоток пацієнтів віком від 12 до 17 років, які повідомили про відсутність або рідкісне набрякання, зріс до 93% на 13-му тижні з 43% на початку дослідження.
Пацієнти похилого віку, особливо у віці 50 років і старше, також відчули покращення, хоча їхній приріст був меншим. Ця різниця може бути пов’язана з тим, що пацієнти похилого віку протягом життя накопичують більш серйозні пошкодження суглобів, відзначають дослідники.
Поліпшення якості життя, пов’язане з болем, також спостерігалося у пацієнтів із цільовими суглобами, у яких протягом короткого періоду часу траплялися повторні епізоди кровотечі, що робило їх особливо схильними до хронічного пошкодження.
«Покращення болю спостерігалося незалежно від стану цільового суглоба на момент початку дослідження або попереднього підходу до лікування», — пишуть дослідники.
Хоча дослідження підкреслює багатообіцяючі результати, воно також мало обмеження. Аналіз покладався на загальні опитувальники якості життя, а не на інструменти, спеціально розроблені для вимірювання болю. Вчені заявили, що необхідні додаткові дослідження, щоб підтвердити ці висновки в реальних умовах і вивчити довгостроковий вплив Hemlibra на біль і рухливість.
