Дослідження показують, що пацієнти з «помірною» гемофілією (що визначається як рівень фактора VIII або фактора IX від 1 до 5 МО/дл) можуть мати тенденцію до сильних кровотеч, що призводить до хронічного болю, ураження суглобів, інвалідності та зниження якості життя. Визнаючи це, поточні рекомендації рекомендують лікувати пацієнтів з гемофілією відповідно до клінічного фенотипу кровотечі, а не лабораторних детермінантів тяжкості захворювання. Автори дослідження прагнули додатково оцінити цю терапевтичну стратегію, аналізуючи дані пацієнтів, які вже брали участь у шостому дослідженні гемофілії в Нідерландах (HiN6). Вони також прагнули оцінити роль утворення тромбіну в розрізненні пацієнтів з різними фенотипами кровотечі. Дослідження HiN6 — це перехресне загальнонаціональне дослідження, яке включало пацієнтів різного віку з гемофілією A або B від легкої до важкої. Для цілей дослідження дослідницька група аналізувала лише дані дорослих пацієнтів із помірною гемофілією A/B (як визначається відповідно до рівня фактора згортання). Основним результатом був тягар захворювання; вторинним результатом був профіль генерації тромбіну в учасників. 

Джерело: https://www.rarediseaseadvisor.com/news/hem-news-briefs/moderate-hemophilia-disease-burden/