Тарифи на госпіталізацію залишаються незмінними, а пацієнти платять більше за медичне обслуговування
Згідно з нещодавнім дослідженням, незважаючи на збільшення використання профілактичної замісної терапії фактором VIII (FVIII), люди, які живуть з гемофілією А в Японії, все ще відчувають значний тягар хвороби.
Використовуючи інформацію з баз даних медичних записів, дослідники виявили, що хоча пацієнти з кожним роком застосовували все більші дози і витрачали більше на медичне обслуговування, рівень госпіталізації не змінився.
Інші серйозні ускладнення, такі як кровотеча в череп і блокування кровотоку до серця, спостерігалися рідко.
Результати були детально описані в дослідженні « Тягар вродженої гемофілії А, що потребує лікування в Японії: дослідження HIKOBOSHI », опублікованому в журналі «Дослідження та практика тромбозу та гемостазу».
В останні роки широке застосування профілактичної замісної терапії
Гемофілія А спричинена відсутністю або дефектом FVIII, білка згортання крові.
Основним лікуванням розладу згортання крові є замісна терапія FVIII, яка забезпечує відсутність білка згортання крові або для лікування активних кровотеч, або на профілактичній основі для їх запобігання. Приклади включають Advate і Afstyla , серед інших.
Широке застосування профілактичної замісної терапії разом із кращим загальним доглядом за останні роки призвело до зменшення кількості кровотеч, меншого пошкодження суглобів і продовження життя цих пацієнтів.
Однак пацієнти з гемофілією А все ще можуть відчувати значний тягар захворювання, включаючи госпіталізацію, медичні витрати та ризик розвитку інших ускладнень зі здоров’ям.
У цьому дослідженні дослідники хотіли дізнатися більше про реальні моделі лікування та тягар захворювання для пацієнтів з гемофілією А в Японії. Дослідження фінансувалося компанією Chugai Pharmaceutical, яка спочатку розробила препарат Гемлібра (еміцізумаб), схвалений у Японії препарат для лікування гемофілії А.
Дослідники вивчили клінічні дані пацієнтів з гемофілією А, включених до однієї з двох різних японських баз даних медичних записів до початку 2020 року.
База даних медичних претензій JMDC містить інформацію про 7,4 мільйона людей, зібрану з 2005 року. База даних електронних медичних записів Real-World Data (RWD) містить записи приблизно 20 мільйонів людей і датується 1985 роком.
Аналіз включав 459 осіб із JMDC та 229 із RWD, які отримували лікування від гемофілії А. Пацієнти JMDC мали середній вік 25 років на момент їх першого запису, а пацієнти з RWD мали середній вік 19,2 року.
Рівні активності FVIII були доступні для 197 людей у базі даних RWD. Близько половини пацієнтів (50,3%) мали рівні активності FVIII (менше 1%), що відповідають тяжкому перебігу захворювання.
Поширеними супутніми захворюваннями в обох базах даних були інфекція вірусу гепатиту С, неврологічні захворювання та високий кров’яний тиск.
Люди з гемофілією А, особливо молодші пацієнти, знаходяться в групі ризику внутрішньочерепного крововиливу або кровотечі всередині черепа. Це ускладнення, пов’язане з госпіталізацією, було зареєстровано у 2,6% пацієнтів у JMDC та 4,4% у RWD, і в основному виникало у дітей.
Дослідники відзначили, що ці показники були нижчими, ніж історичні показники, ймовірно, через підвищення обізнаності та профілактичного лікування в останні роки.
Ішемічна хвороба серця, яка характеризується зниженням кровотоку до серця, часто через тромб, викликає особливе занепокоєння у літніх пацієнтів з гемофілією А. У двох реєстрах це ускладнення виявлено в одного пацієнта.
Стійке збільшення середньомісячної дози продуктів FVIII
Про лікування гемофілії повідомлялося лише в базі даних JMDC. Більшість призначень, пов’язаних з гемофілією (96,1%), стосувалися замісної терапії FVIII.
З плином часу спостерігалося постійне збільшення середньомісячної дози продуктів FVIII, яка зросла з 2201 міжнародної одиниці (МО) у 2005 році до 11377 МО у 2019 році.
Цей висновок «можна пояснити все більш широким використанням регулярної профілактики FVIII», пишуть дослідники, відзначаючи, що вищі дози та продукти з подовженим періодом напіврозпаду стали більш сприятливими в останні роки.
Інше лікування включало концентрат активованого протромбінового комплексу, обхідні засоби та Гемлібру. Використання Hemlibra зростало щороку з моменту його схвалення у 2018 році, причому найбільша частка рецептів призначається дітям віком до 9 років.
Відповідно до збільшення використання засобів лікування гемофілії А, пацієнти витрачали більше на ліки з кожним роком. Середні витрати на ліки на людину зросли з 3806 доларів США в 2005 році до 106 361 доларів США в 2019 році.
У показниках госпіталізації немає змін
Дослідники передбачали, що широке використання замісної терапії фактором VIII зменшить потребу у відвідуваннях лікаря та госпіталізації, пов’язаних із кровотечами.
Натомість загальних змін у показниках госпіталізації з часом не спостерігалося. Команда зазначила, що це може бути пов’язано зі зростаючою кількістю літніх людей, які живуть з гемофілією А, які можуть бути госпіталізовані з інших медичних причин.
Більше того, хоча амбулаторні візити демонстрували тенденцію до зростання до 2012 року, з тих пір вони дещо зменшилися до 2019 року. Не уточнюється, чи були відвідування клінік пов’язані з прийомом ліків.
Загалом результати показують, що, незважаючи на широке використання профілактичних методів лікування, пацієнти з гемофілією А «все ще переносять значний тягар хвороби, що включає потребу в багаторазовому призначенні ліків, амбулаторних відвідуваннях і госпіталізації».
Через обмежений обсяг даних, включених до баз даних JMDC і RWD, «необхідний відповідний метод, такий як проспективні епідеміологічні дослідження, включаючи національний реєстр», – пишуть дослідники.
Джерело: https://hemophilianewstoday.com/…/disease-burden…/…
