Доклінічні дослідження показують, що генна терапія, призначена для забезпечення пацієнтів з гемофілією А високофункціональною версією фактора VIII (FVIII), білка згортання крові, якого їм не вистачає, може запропонувати більш стійкий контроль кровотечі, ніж існуючі генні терапії. Сучасний підхід до генної терапії гемофілії А полягає в тому, щоб забезпечити…
