Керівництво комітету NICE вказує на вартість генної терапії та її довгострокову ефективність
Британський національний інститут охорони здоров’я та досконалості (NICE) опублікував проект вказівок , у яких рекомендує, щоб Національна служба охорони здоров’я Англії (NHS) не покривала генну терапію Hemgenix ( etranacogene dezaparvovec) для дорослих з гемофілією B.
Ця рекомендація базується на невизначеності щодо довгострокової ефективності генної терапії, а також на сумнівах щодо того, чи буде покриття її вартості прийнятним використанням ресурсів NHS.
Проект інструкції був відкритий для громадського обговорення в липні, і комітет з оцінки знову збереться у вересні, щоб розглянути коментарі громадськості перед видачею остаточної рекомендації. Слід зазначити, що ці рекомендації не стосуються людей, які вже розпочали генну терапію гемофілії B до публікації вказівок.
«Люди, які проходять лікування поза межами цієї рекомендації, можуть продовжувати без змін механізми фінансування, які діяли для них до опублікування цих вказівок, доки вони та їхній клініцист NHS не визнають за доцільне припинити», — йдеться в документі.
Гемофілія B спричинена мутаціями в гені, який несе інструкції для створення фактора білка згортання крові IX (FIX). В даний час стандартне лікування включає замісну терапію, яка працює шляхом введення функціональної версії білка FIX як профілактичної (профілактичної) терапії або як лікування епізодів кровотечі за потребою.
Hemgenix — це одноразова генна терапія, яка працює для доставки функціональної версії цього гена в клітини організму. Його продає CSL Behring . Терапія отримала умовний дозвіл на продаж у Великобританії на початку цього року, невдовзі після того, як вона була схвалена в ЄС .
Схвалення терапії ґрунтувалося на даних клінічного дослідження фази 3 HOPE-B (NCT03569891) , під час якого 54 чоловіки з гемофілією B отримали одноразове лікування Hemgenix.
Результати показали, що порівняно з шістьма місяцями до участі в дослідженні, коли пацієнти проходили стандартну профілактику із замісною терапією, скоригована річна частота кровотечі зменшилася на 64% від 7 до 24 місяців після лікування генною терапією. Частота спонтанних і суглобових кровотеч також знизилася, а використання замісної терапії зменшилося.
Невпевненість щодо довгострокової ефективності
У своєму проекті вказівок комітет NICE зазначив, що ці докази свідчать про те, що Hemgenix може зменшити кровотечу в короткостроковій перспективі, але підкреслив невизначеність щодо того, наскільки ефективним він буде в довгостроковій перспективі, оскільки довгострокові дані були доступні лише для кількох пацієнтів, які отримували лікування. .
«Комітет дійшов висновку, що довготривалість [Hemgenix] була значною невизначеністю», — йдеться в проекті вказівок, додаючи, що ця невизначеність буде розглянута лише тоді, коли в майбутньому будуть доступні більш довгострокові дані щодо терапії.
CSL провів аналіз даних HOPE-B та інших досліджень, щоб опосередковано порівняти Hemgenix із профілактикою замісної терапії. Результати цього аналізу показали, що генна терапія краще запобігає епізодам кровотечі, але, за даними комітету NICE, це непряме порівняння має багато помітних проблем.
«Існують проблеми з цими доказами, такі як відмінності між дослідженнями у використовуваних методах, а також визначення та вимірювання результатів кровотечі», – йдеться в проекті вказівок. «Отже, результати непрямого порівняння дуже невизначені».
На додаток до питань щодо ефективності, вартість Hemgenix також була порушена як проблема. У Великобританії прейскурантна ціна генної терапії становить 2 600 000 фунтів стерлінгів (близько 3,3 мільйона доларів). CSL уклав комерційну угоду щодо терапії, яка була б застосована, якби комітет NICE рекомендував терапію для відшкодування.
Враховуючи кількість невизначеності щодо його ефективності, комітет заявив, що Hemgenix може бути рентабельним за ціною від 20 000 до 30 000 фунтів стерлінгів (25 498 до 38 247 доларів США) за кожен отриманий рік життя з поправкою на якість (QALY), вимірювання, яке використовується в економічному аналізі. щоб оцінити, наскільки ліки покращать життя).
Однак економічні моделі показали, що вартість генної терапії становить понад 100 000 фунтів стерлінгів (127 490 доларів США) за отриманий QALY. Моделі, що порівнюють Hemgenix із профілактикою замісної терапії, показали, що генна терапія не є найбільш економічно ефективною стратегією.
Оцінки економічної ефективності «дуже невизначені»
«Оцінки економічної ефективності є дуже невизначеними… і перевищують діапазон, який NICE зазвичай вважає прийнятним використанням ресурсів NHS», — йдеться в проекті вказівок.
Взявши всі ці дані разом, комітет вирішив, що Hemgenix не слід рекомендувати для покриття NHS.
Джерело: https://hemophilianewstoday.com/…/nhs-advised-not…/…
