Вартість має знизитися щонайменше на 35%, щоб отримати клінічні переваги
Профілактичне лікування препаратом Гемлібра (еміцизумаб) не вважалося економічно ефективним за його поточною ціною порівняно зі стандартною замісною терапією у дорослих із легкою або помірною гемофілією А без інгібіторів, згідно з дослідженням моделювання.
Розрахунки показали, що вартість препарату Hemlibra має знизитися принаймні на 35%, щоб стати рентабельним для цих пацієнтів або щоб він виправдовував свою ціну з огляду на його клінічні переваги.
«Наші результати підкреслюють необхідність приділяти більшу увагу ціноутворенню на основі показань на нові терапії, такі як [Hemlibra], де альтернативні механізми ціноутворення можуть відігравати важливу роль у досягненні економічної ефективності», — пишуть дослідники в «Економічна ефективність профілактичного емицизумаба» . порівняно з профілактичним рекомбінантним фактором VIII у пацієнтів із помірною або легкою гемофілією А без інгібіторів у Сполучених Штатах », яка була опублікована в American Journal of Hematology .
Гемлібра — це терапія на основі антитіл, яка імітує дію фактора VIII (FVIII), білка згортання крові, який або відсутній, або несправний при гемофілії А. Він схвалений для пацієнтів з або без інгібіторів FVIII, тобто антитіл, які можуть зменшити стандартну гемофілію А. ефективність замісної терапії .
Гемлібра вводиться шляхом підшкірної ін’єкції, що дозволяє проводити менш часті та більш зручні процедури порівняно із замісною терапією, яка вводиться у вигляді інфузії у вену.
Його ефективність при легкій або помірній гемофілії А без інгібіторів була продемонстрована в поточному клінічному дослідженні фази 3 під назвою HAVEN 6 (NCT04158648) . Протягом середнього періоду спостереження понад рік у більшості учасників не було кровотеч, які потребували б лікування.
Порівняння економічної ефективності Hemlibra, стандартної терапії
Незважаючи на переваги, регулярне превентивне (профілактичне) підтримуюче дозування препарату Гемлібра є дорогим і коштує приблизно 47 000 доларів США на місяць у США. Однак мало відомо про його економічну ефективність при неважкій формі гемофілії А без інгібіторів.
Дослідники з Єльської школи медицини в Коннектикуті побудували модель на основі учасників HAVEN 6, щоб порівняти її економічну ефективність із профілактичною стандартною замісною терапією FVIII.
Пацієнтам спочатку призначили одне з двох лікування, а потім увійшли в модель без кровотечі та тривалого пошкодження суглобів. З цього моменту у них може не бути кровотечі, мати кровотечу, яку нещодавно вилікували, з ураженням суглоба або без нього, пройти операцію із заміни суглоба або померти. Пацієнти отримували рекомендоване лікування з кожною кровотечею, а потім поверталися до стану відсутності кровотечі.
Основним результатом було співвідношення витрат і ефективності (ICER), яке порівнювало профілактичну терапію Hemlibra зі стандартною заміною FVIII.
Відповідно до моделі, у тих, хто отримував Hemlibra, спостерігалося на 62% менше випадків кровотечі, які вимагали лікування протягом життя, ніж у тих, хто отримував стандартну замісну терапію. Подібним чином, на 64% менше кровотеч із суглобів виникало при застосуванні Hemlibra порівняно зі стандартним лікуванням.
Hemlibra асоціювався з дещо вищою кількістю дисконтованих років життя з поправкою на якість (QALY) порівняно зі стандартним лікуванням (18,9 проти 18,5). QALY — це загальний показник тягаря захворювання, який враховує якість життя та кількість прожитих років, тоді як дисконтування означає, що майбутні результати здоров’я зазвичай оцінюються менше, ніж поточні результати здоров’я.
Ми виявили, що профілактичне лікування [Гемлібра] є економічно неефективним порівняно зі стандартним лікуванням пацієнтів із неважкою гемофілією А без інгібіторів у Сполучених Штатах.
Проте Hemlibra мала вищу знижену вартість порівняно зі стандартною терапією (17,4 мільйона доларів проти 11,6 мільйона доларів США).
Разом це призвело до ICER у розмірі 14,5 мільйонів доларів США за QALY для Hemlibra понад стандарт медичної допомоги. В аналізі чутливості також віддавали перевагу стандартній заміні FVIII.
«Ми виявили, що профілактичне лікування [Гемлібра] є економічно неефективним порівняно зі стандартним лікуванням пацієнтів із неважкою гемофілією А без інгібіторів у Сполучених Штатах», — пишуть дослідники.
Цей висновок залишився, навіть якщо профілактичний препарат Hemlibra мав усунути хронічні кровотечі з суглобів. Крім того, вартість 1 мг препарату Гемлібра має знизитися приблизно на 35%, щоб вважатися економічно ефективним.
«За поточних цін профілактичне лікування [Hemlibra] виявилося економічно неефективною стратегією для пацієнтів із помірною або легкою гемофілією А без інгібіторів протягом усього життя в Сполучених Штатах», — пишуть дослідники. «Ціноутворення на основі показань для існуючих дорогих ліків, таких як [Hemlibra] для пацієнтів із помірною або легкою гемофілією А без інгібіторів, допоможе досягти мети трансформації системи охорони здоров’я Сполучених Штатів, заснованої на цінностях».
Джерело: https://hemophilianewstoday.com/…/in-nonsevere-hem…/…
