Згідно з недавнім дослідженням, опублікованим у Vox Sanguinis , застосування низькодозової профілактики може бути більш вигідним, ніж епізодична терапія для лікування гемофілії.
Огляд показав, що профілактика низькими дозами призвела до зниження річної частоти кровотечі, а також до поліпшення функції суглобів, болю та якості життя, пов’язаної зі здоров’ям, порівняно з епізодичним лікуванням пацієнтів з гемофілією. Проте профілактика низькими дозами не покращувала артропатію, спричинену ранніми кровотечами.
Крім того, на основі отриманих результатів лікування має бути індивідуальним та ґрунтуватися на фармакокінетичних та/або клінічних параметрах. Протоколи з індивідуальним підвищенням дози мали кращі результати, ніж фіксована профілактика низьких доз і протоколи стандартних доз.
Індивідуальні протоколи профілактики низькими дозами також виявилися більш економічно ефективними, ніж протоколи стандартних доз, які автори виділили для країн, що розвиваються та обмежених ресурсів, які прагнуть запровадити лікування пацієнтів з гемофілією. У країнах, що розвиваються, більшість пацієнтів піддаються лікуванню на вимогу через високу вартість факторів згортання, кажуть автори.
«Переваги [профілактики низькими дозами] над [епізодичним лікуванням] у покращенні рівня життя хворих на гемофілію в країнах, що розвиваються, з майже однаковою вартістю очевидні», — сказали автори. «Нерозумно заперечувати переваги профілактики для 70-80% населення світу, хворого на гемофілію».
Автори зазначили, що хоча профілактика низькими дозами була більш бажаною, ніж епізодичне лікування, її все ще недостатньо для повного лікування гемофілії. Попередні дослідження показали, що пацієнти з рівнем фактора вище 1 МО/дл мали менше епізодів кровотечі і лише рідко мали артропатію, що призводило до профілактичної мети – мінімальні рівні вище цього порогу.
Декілька досліджень, проаналізованих в оглядовій статті, виявили суперечливі результати, коли пацієнти, які регулярно нижче цього рівня, не мали різниці в гемартрозі та швидкості кровотечі для пацієнтів вище порогового значення. Автори підкреслили необхідність подальших довгострокових досліджень необхідних мінімальних рівнів для запобігання спонтанних кровотеч у суглобах і субклінічних кровотеч, а також кращого стандартизації параметрів результату.
Загалом 19 досліджень було включено до аналізу оглядової статті та показало дослідження, що порівнюють епізодичне лікування та профілактику низькими дозами в одних і тих же та різних когортах пацієнтів, а також довгостроковий аналіз пацієнтів, які отримували профілактику низькими дозами, та пацієнтів, які дотримуються індивідуальних протоколів лікування.
Довідка:
Shetty S, Bansal S, Kshirsagar S, Rangarajan S, Hajirnis K, Phadke V. Профілактика низькими дозами та її вплив на здоров’я пацієнтів з гемофілією . Vox Sang . Опубліковано онлайн 18 квітня 2022 р.https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/vox.13278
