Згідно з невеликим одноцентровим дослідженням в Індії, мінеральна щільність кісткової тканини — кількість мінералів у кістковій тканині — помітно нижча у дітей із помірною та важкою гемофілією , ніж у їхніх здорових однолітків у результаті повторюваних епізодів кровотечі, які пошкоджують їхні суглоби.
Також було встановлено, що превентивне або профілактичне лікування значно зменшує гемартроз — кровотечу з суглобів — порівняно з терапією за потребою, а також затримує прогресування втрати мінеральних речовин у цих пацієнтів.
Дослідження « Оцінка мінеральної щільності кісткової тканини (МЩКТ) і вплив типу факторної замісної терапії на МЩКТ у дітей з гемофілією: одноцентрове обсерваційне дослідження » було опубліковано в журналі Pediatric Hematology and Oncology .
У людей з гемофілією рецидивуючий гемартроз може призвести до артропатії, форми захворювання суглобів, яка може спричинити інвалідність. Гемофільну артропатію асоціюють із низькою мінеральною щільністю кісткової тканини (МЩКТ), параметром, який часто використовують як показник ризику переломів і остеопорозу, захворювання, яке спричиняє слабкість і крихкість кісток.
Діти з гемофілією частіше мають низьку МЩКТ, переломи кісток і розвиток остеопорозу. Основними факторами, які сприяють низькому МЩКТ при гемофілії, є тривала іммобілізація для лікування кровотечі в суглобах, відсутність фізичних навантажень і обмежена фізична активність.
Існує відносно мало опублікованих даних про МЩКТ пацієнтів з гемофілією, які живуть в Індії, зазначили дослідники, і те, як використання факторної замісної терапії — профілактика чи прийом за потребою — впливає на МЩКТ у дітей з гемофілією, в основному невідомо.
Вчені з Всеіндійського інституту медичних наук у Нью-Делі порівняли МЩКТ тамтешніх дітей із помірною або важкою гемофілією А або В на початку дослідження (вимірювання базової лінії) із показником, зареєстрованим через шість місяців під час наступного візиту.
Вони включили 39 пацієнтів — 35 дітей (89,7%) з гемофілією А та четверо (10,3%) з гемофілією В — і для порівняння 40 здорових дітей відповідного віку як контрольну групу.
Шестеро пацієнтів (15,4%) мали помірну гемофілію, що визначається як від 1% до 5% (0,01–0,05 міжнародних одиниць на мілілітр або МО/мл) активності фактора згортання крові в крові, а 33 (84,6%) мали тяжке захворювання , що відзначається менш ніж 1% (0,01 МО/мл) активністю фактора.
На початку дослідження 11 дітей, які не отримували жодного виду терапії, почали проходити вторинну профілактику. Слід зазначити, що вторинна профілактика полягає в регулярній інфузії фактора після того, як у пацієнта було кілька кровотеч в одному суглобі, тоді як первинна профілактика починається в ранньому віці, щоб запобігти кровотечі.
З інших 28 дітей (71,8%), які отримували замісну факторну терапію на початку дослідження, 19 (48,7%) проходили первинну або вторинну профілактику, а дев’ять (23,1%) використовували терапію за потребою.
МЩКТ вимірювали за допомогою двоенергетичної рентгенівської абсорбціометрії — типу рентгенівського сканування, яке можна використовувати для визначення щільності кісткової тканини — і показники виражали як Z-показники. Дослідники класифікували МЩКТ як нормальну, коли Z-показники були вищими за −2, і як низьку, коли вони становили −2 або менше.
Значно більша поширеність низької МЩКТ у поперековому відділі хребта була виявлена серед пацієнтів, ніж у здорових дітей (41% проти 15%). Подібні відмінності в щільності також спостерігалися для всього стегна (38,5% проти 15%) і всього тіла (30,8% проти 10%).
Кожному суглобу було присвоєно оцінку діапазону руху (ROM), яка вимірює відстань і напрямок, у якому суглоб може розтягнутися. Сума балів для кожного суглоба коливалася від нуля (нормальні суглоби) до 36.
Вищі Z-показники МЩКТ, що означає кращу мінеральну щільність кісткової тканини, асоціювалися з меншою кількістю епізодів суглобової кровотечі, меншою кількістю цільових суглобів і нижчим загальним балом ROM суглоба. Суглоби-мішені – це суглоби, у яких виникли щонайменше три спонтанні кровотечі протягом шестимісячного періоду.
Подальший аналіз показав, що на початковому етапі в профілактичній групі були значно вищі Z-показники МЩКТ у поперековому відділі хребта, стегна та всього тіла, ніж у дітей у групах без терапії та терапії за потребою.
Z-показники МЩКТ підвищилися після шести місяців профілактики, але не при режимі лікування за вимогою. Профілактичне лікування також знизило кількість суглобових кровотеч, частку дітей із цільовими суглобами, кількість цільових суглобів і загальний бал ROM суглобів.
«Наше дослідження вказує на те, що діти з помірною та важкою гемофілією в Індії більш схильні до розвитку низької МЩКТ порівняно зі звичайними дітьми того ж віку, що пояснюється рецидивуючими кровотечами з цільових суглобів, що призводить до прогресування артропатії та подальшої іммобілізації», — написали вчені.
«Інвалідність суглобів унаслідок гемофільної артропатії, — додали вони, — здається, є найважливішим фактором схильності до низької МЩКТ, оскільки внаслідок цього погіршення фізичної активності та тривала іммобілізація посилюють остеопенічні [ослаблення кісток] зміни» у пацієнтів.
Результати їхнього дослідження також показують, що «профілактика є кращою, ніж терапія за потребою, оскільки вона помітно зменшує епізоди кровотечі в суглоби та запобігає виникненню або зменшує тяжкість гемофільної артропатії, тим самим сповільнюючи прогресування втрати мінералів кісткової тканини», – пишуть дослідники.
Оскільки в попередніх дослідженнях не було виявлено відмінностей у показниках МЩКТ між людьми, які проходили профілактику та терапію за потребою, для підтвердження цих висновків необхідні додаткові дослідження з більшою кількістю пацієнтів і більш тривалим спостереженням, зазначила команда.
Джерело: https://hemophilianewstoday.com/…/prophylaxis-prevents…/
